Opus Genetics 公布 OPGx-BEST1 与 OPGx-LCA5 基因疗法积极临床数据

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Opus Genetics 在巴西里约热内卢举行的 Retina in Rio 2026 会议上公布了两项基因疗法项目的最新临床数据，覆盖 BEST1 相关视网膜疾病与 Leber 先天性黑矇 5 型（LCA5）两类遗传性视网膜疾病（IRD）。其中 OPGx-LCA5 在成人与儿童中均展现出持久的视功能改善，公司预计将于 2026 年第四季度启动其 3 期临床给药。对于眼科与罕见病领域而言，这是遗传性视网膜疾病基因治疗持续向前推进的又一积极信号。

1. OPGx-BEST1：低剂量队列 75% 患者视网膜敏感度改善

OPGx-BEST1 是一款旨在恢复 BEST1 基因突变患者（包括 Best 卵黄样黄斑营养不良与常染色体隐性 bestrophinopathy）bestrophin-1 功能的在研基因疗法。在 1/2 期 BIRD-1 试验的低剂量队列中，5 名受试者接受了治疗，随访 3–6 个月。在可完成视网膜敏感度检测的 4 名患者中，3 名（75%）在"过渡区"——即受损视网膜周围仍保留光敏细胞的区域——出现敏感度改善。在应答患者中，敏感度提升还与 BEST1 疾病特征性的视网膜内积液减少相关。团队还通过 OCT 等影像手段揭示了视网膜结构-功能关联，为更精准地预测治疗应答提供了依据。

2. OPGx-LCA5：成人 24 个月、儿童 6 个月持续改善

OPGx-LCA5 靶向 LCA5 型 Leber 先天性黑矇，一种自幼导致严重视力丧失的罕见遗传性视网膜疾病。在 1/2 期研究中，3 名成人受试者随访 24 个月、3 名儿童受试者随访 6 个月，均观察到视敏度与光敏感度的改善。受试者还报告了日常活动能力的提升，包括独立行走、辨认家人、识别物体与色彩。公司预计 3 期临床给药将于 2026 年第四季度启动。

3. 为 IRD 疗效评估提供方法学启示

此次数据的另一重价值在于方法学：研究团队明确了如何通过过渡区敏感度、OCT 结构与影像标志物更精确地测量 IRD 治疗应答。OPGx-BEST1 高剂量队列 2 已完成 11 名受试者入组，将为后续开发提供更充分的数据。总体来看，两项目的进展为遗传性视网膜疾病的基因治疗注入了新的信心，也为衡量这类疾病疗效的临床终点设计提供了可借鉴的思路。

来源：Opus Genetics 官方新闻稿、GlobeNewswire、SEC 文件

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