阿斯利康与 insitro 达成 15 亿美元 AI 药物发现合作，聚焦难治性肝病与心肌病

全文概要
阿斯利康（AstraZeneca）与 AI 生物技术公司 insitro 宣布签署一项多年期合作协议，利用人工智能发现针对难治性肝脏与心脏疾病的潜在疗法。根据协议，阿斯利康将向 insitro 支付 4000 万美元预付款，后续若项目顺利推进，insitro 有望获得最高 14.6 亿美元的开发与商业里程碑付款，以及未来药物销售的分成。这是又一起大型制药企业与 AI 平台型生物技术公司深度绑定的标志性交易，折射出 AI 辅助靶点发现正加速进入新药研发的"源头"环节。

1. 靶向 MASH 与心肌病：直指"机制不清"的硬骨头

本次合作聚焦两大疾病领域：代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）这一严重的肝脏疾病，以及一组影响心肌功能的心肌病。这两类疾病的共同痛点是——驱动疾病的核心生物学机制长期难以厘清，导致有效靶点稀缺。合作的核心思路是借助 AI 与生物学研究，厘清致病机制、识别可成药靶点，从而开发针对疾病根源的治疗手段。需要强调的是，协议聚焦药物发现与开发阶段，任何候选药物仍需经过完整的临床试验验证才能惠及患者。

2. "虚拟人类"平台：把培养细胞与机器学习结合

insitro 将运用其"Virtual Human"（虚拟人类）AI 平台来探究两类疾病背后的生物学因素。该平台的核心是实验室培养的细胞模型与机器学习的结合，让研究人员得以研究疾病进程并筛选潜在的新药靶点。insitro 将围绕阿斯利康提名的靶点开展工作，把有潜力的发现从早期研究推进至候选药物阶段。通过 AI 分析复杂生物学数据、缩小靶点范围，有望帮助研发团队更理性地判断哪些候选值得进一步投入。

3. 阿斯利康主导临床，insitro 持续扩展药企朋友圈

后续临床试验将由阿斯利康出资并主导，阿斯利康还拥有选定项目的全球独家开发权。这一分工符合业界常见的"AI 公司做发现、大药企做临床与商业化"模式。对 insitro 而言，阿斯利康是其不断扩大的药企合作名单中的最新一员——该公司此前已与百时美施贵宝（BMS）合作开展肌萎缩侧索硬化（ALS）研究，并与礼来合作开发预测小分子药物体内行为的 AI 模型。此次合作也进一步印证了大型药企对 AI 辅助研发日益浓厚的兴趣。

来源：Analytics Insight、阿斯利康 / insitro 官方公告

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