SIOP2026公布PEDMARK日本II期结果顺铂耳毒性防护疗效显著

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9 月 17 日，在圣安东尼奥举行的第 58 届国际儿童肿瘤学会（SIOP）年会上，Fennec Pharmaceuticals 公布了硫代硫酸钠（PEDMARK）在日本开展的 II 期 STS-J01 研究详细结果，显示其对顺铂所致耳毒性的显著保护作用，且不削弱顺铂抗肿瘤活性。

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1. 研究设计：保护听力而不削弱疗效

STS-J01 是一项由研究者发起的 II 期研究，纳入日本 11 家机构的 33 例非转移性实体瘤患儿及青少年/年轻成人（AYA）患者，评估 PEDMARK 在顺铂给药后延迟给用以减少耳毒性的作用。顺铂是儿童实体瘤的常用化疗药，但其耳毒性可导致永久性听力损失，尤其影响儿童的语言发育、学习与长期生活质量。研究团队由广岛大学医院儿科外科学 Eiso Hiyama 教授牵头。

2. 关键数据：听力损失显著下降

主要疗效人群中，ASHA 定义的听力损失发生率为 24.0%（6/25），显著低于预设历史基准的 56.4%（P=0.001）；按 Brock 标准，84% 患者为 0 级听力损失，未观察到 3 级或 4 级听力损失。更关键的是，24 例可评估患者中 23 例（95.8%）观察到客观肿瘤缓解，提示延迟给药策略未削弱顺铂的抗肿瘤活性，为"既保听力、又保疗效"提供了临床佐证。

3. 6 小时给药间隔的机制意义

前瞻性药代动力学分析为"顺铂后延迟给药"提供了机制支持：该策略使硫代硫酸钠作用于循环中残留的、可交换的铂，而非尚未完成肿瘤内分布的活性铂。这一发现进一步巩固了 PEDMARK 在儿童肿瘤保听领域的地位——它已是全球首个且唯一获 FDA 批准用于降低顺铂相关耳毒性风险的药物，并被 NCCN 指南以 2A 级推荐用于 AYA 患者。此次 STS-J01 为日本乃至全球的临床实践再添一项独立证据。

来源：Fennec Pharmaceuticals、SIOP 2026

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