抗癫痫药左乙拉西坦抑制弥漫性中线胶质瘤登NatureMedicine

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9 月 17 日，斯坦福大学医学院主导的研究在《Nature Medicine》发表，发现已上市的抗癫痫药左乙拉西坦（levetiracetam）可通过阻断 GABA 能突触电输入，抑制弥漫性中线胶质瘤（DMG）这一儿童高危脑瘤的生长。这项"老药新用"研究为这一近乎无药可治的疾病提供了快速、可及的转化路径。

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1. 弥漫性中线胶质瘤的严峻现状

DMG（含弥漫性内生性脑桥胶质瘤 DIPG）是儿童最具侵袭性的脑瘤之一，每年影响约 300–400 名美国儿童，5 年生存率仅约 1%，几乎没有有效治疗手段。此前的研究已揭示，这类肿瘤会"劫持"周围健康神经元的活动，形成神经元–肿瘤突触耦合，利用神经电活动促进自身生长。这一机制为治疗提供了全新切入点——不是直接攻击肿瘤细胞，而是切断其赖以生存的"信号来源"。

2. 阻断"被劫持"的突触

研究团队发现，左乙拉西坦可阻断健康神经元向肿瘤细胞的 GABA 能突触电输入，从而切断肿瘤依赖的生长信号。在动物模型中，该药显著减缓了 DMG 的生长，但对大脑半球的非中线高级别胶质瘤无此作用，提示其作用具有明确的肿瘤亚型特异性，而非广谱抗增殖效应。

3. 临床转化前景与意义

回顾性病历分析提示，曾接受左乙拉西坦（通常用于癫痫管理）的 DMG 患者平均生存期更长，研究团队计划开展前瞻性临床试验加以验证。作为一款安全性经过长期验证、价格低廉且已广泛使用的抗癫痫药，若疗效获得确认，将为 DMG 患儿家庭带来一条快速、可及的希望之路。相关论文 DOI 为 10.1038/s41591-026-04646-6。

来源：Nature Medicine、斯坦福大学医学院、Medical Xpress

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