VOXZOGO 是什么药？

VOXZOGO（vosoritide）是一种 C 型利钠肽（CNP）类似物，属于针对 FGFR3 相关骨骼发育异常的靶向治疗药物。

VOXZOGO 对软骨发育不良儿童的研究结果怎么样？

3 期 CANOPY-HCH-3 研究显示，VOXZOGO 可显著提高年化生长速度（AGV），主要终点达到统计学显著性（p < 0.0001）。

VOXZOGO 目前是否已经获批用于软骨发育不良？

目前 BioMarin 已向 FDA 提交补充新药申请（sNDA），若获批，VOXZOGO 将成为首个用于软骨发育不良儿童的靶向治疗药物。

‎每日资讯速递2026-09-09｜BioMarin公布VOXZOGO治疗软骨发育不良3期完整结果并提交sNDA儿童罕见病迎来靶向治疗希望

Q: VOXZOGO 目前是否已经获批用于软骨发育不良？

目前 BioMarin 已向 FDA 提交补充新药申请（sNDA），若获批，VOXZOGO 将成为首个用于软骨发育不良儿童的靶向治疗药物。

作者：解螺旋资讯组

2026-09-10｜原创

全文概要
当地时间 9 月 9 日，BioMarin Pharmaceutical 宣布，其 C 型利钠肽（CNP）类似物 VOXZOGO（vosoritide）治疗软骨发育不良（hypochondroplasia，HCH）儿童的 3 期 CANOPY-HCH-3 研究完整结果已发表于《新英格兰医学杂志·循证》（NEJM Evidence），并在 2026 年欧洲儿科内分泌学会（ESPE）年会上以最新突破性口头报告形式公布。结果显示，VOXZOGO 在年化生长速度（AGV）这一主要终点上取得统计学显著改善。BioMarin 近期已向 FDA 提交补充新药申请（sNDA），若获批，VOXZOGO 将成为首个针对软骨发育不良儿童的靶向治疗药物。

2026年9月9日资讯，BioMarin Pharmaceutical 宣布，其 C 型利钠肽（CNP）类似物 VOXZOGO（vosoritide）治疗软骨发育不良（hypochondroplasia，HCH）儿童的 3 期 CANOPY-HCH-3 研究完整结果已发表于《新英格兰医学杂志·循证》（NEJM Evidence），并在 2026 年欧洲儿科内分泌学会（ESPE）年会上以最新突破性口头报告形式公布。结果显示，VOXZOGO 在年化生长速度（AGV）这一主要终点上取得统计学显著改善。BioMarin 近期已向 FDA 提交补充新药申请（sNDA），若获批，VOXZOGO 将成为首个针对软骨发育不良儿童的靶向治疗药物。

1. 疾病背景：与"软骨发育不全"不同的另一种矮小

软骨发育不良是一种由 FGFR3 基因相关变异导致的遗传性骨骼疾病，表现为不成比例的身材矮小及一系列临床特征。它与更广为人知的"软骨发育不全"（achondroplasia）虽同属 FGFR3 相关软骨发育异常谱系，但属于不同的临床实体，且此前没有任何获批的靶向治疗。VOXZOGO 此前已获批用于软骨发育不全，本次则是将该药的作用证据拓展至软骨发育不良这一新的适应症人群。

2. 关键数据：年化生长速度显著提升

CANOPY-HCH-3 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究，共纳入 81 例 3～17 岁、经基因确诊的软骨发育不良儿童，按 1:1 随机接受每日一次皮下注射 VOXZOGO 或安慰剂，治疗 52 周。结果显示，第 52 周时，VOXZOGO 组年化生长速度较基线的变化与安慰剂组的最小二乘均值差为 2.33 厘米/年（p < 0.0001），达到主要终点；同时在站立身高、身高 Z 评分、臂展等多项预设生长指标上取得统计学显著改善，未见新的安全性信号。

3. 临床意义：罕见矮小症治疗版图再扩容

美国儿童国家医院内分泌科主任、研究首席研究者 Andrew Dauber 表示，这些结果加深了对该疾病的理解，也强化了 VOXZOGO 作为首个专门为软骨发育不良儿童开发靶向药物的潜力。大多数不良事件为轻度，未发现与治疗相关的严重不良事件，安全性特征与此前 VOXZOGO 在软骨发育不全中的已知特征一致。若 sNDA 获批，BioMarin 预计最快于 2027 年启动上市，为这一长期缺乏治疗选择的儿科罕见病人群带来切实的临床获益可能。