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由麻省总医院布莱根癌症研究所（Mass General Brigham Cancer Institute）牵头的联盟 A071401 试验结果近期发表于《自然·医学》（Nature Medicine），评估口服 CDK 抑制剂 abemaciclib 治疗携带 NF2 突变或 CDK 通路改变的 2 级或 3 级（高级别）脑膜瘤的疗效。结果显示，在首批 24 例接受 abemaciclib 治疗的高级别脑膜瘤患者中，58% 在开始治疗后 6 个月内未出现进展，中位无进展生存期达 10 个月、中位总生存期 29 个月。这是首个按突变检测入组的国家级脑膜瘤靶向治疗研究。

2026年9月9日资讯，由麻省总医院布莱根癌症研究所（Mass General Brigham Cancer Institute）牵头的联盟 A071401 试验结果近期发表于《自然·医学》（Nature Medicine），评估口服 CDK 抑制剂 abemaciclib 治疗携带 NF2 突变或 CDK 通路改变的 2 级或 3 级（高级别）脑膜瘤的疗效。结果显示，在首批 24 例接受 abemaciclib 治疗的高级别脑膜瘤患者中，58% 在开始治疗后 6 个月内未出现进展，中位无进展生存期达 10 个月、中位总生存期 29 个月。这是首个按突变检测入组的国家级脑膜瘤靶向治疗研究。

1. 研究背景：复发性高级别脑膜瘤"无药可用"

脑膜瘤是最常见的原发性脑肿瘤，多数为良性或可控；但携带 NF2 等基因突变、并伴 CDK 通路改变的侵袭性脑膜瘤在手术与放疗后仍反复进展，预后凶险。此前，对于术后或放疗后仍进展或复发的高级别脑膜瘤患者，几乎没有有效的全身治疗手段。资深作者、神经肿瘤学家 Priscilla Brastianos 强调，该领域长期缺乏有效治疗选择。

2. 关键数据：58% 患者 6 个月内未进展

A071401 试验聚焦携带 NF2 突变或 CDK 通路改变的 2 级或 3 级脑膜瘤患者，所有入组者既往均接受过手术、放疗或两者。患者平均接受 9 个周期的 abemaciclib（一款已获批用于部分乳腺癌的 CDK 抑制剂）治疗。在首批 24 例高级别肿瘤患者中，58% 在治疗 6 个月内无进展；考虑到此前同类试验研究显示，2 级或 3 级脑膜瘤患者在开始试验性治疗后 6 个月内未进展的比例平均仅 0%–29%，这一结果尤为突出。试验中位无进展生存期为 10 个月，中位总生存期 29 个月。

3. 意义与局限：基因驱动试验的可行性验证

副作用与此前 CDK 抑制剂在其他癌症中的表现一致，主要为腹泻、乏力、头痛、恶心/呕吐，约四分之一患者出现可能与治疗相关的 3 级或 4 级严重不良反应。Brastianos 认为，作为首个依据突变检测入组的国家级研究，该试验验证了"基因组驱动试验"在脑膜瘤这一被忽视人群中的可行性，并提示靶向治疗可改善特定基因突变患者的预后；但研究缺乏对照臂，后续仍需更大规模验证以进一步丰富治疗选择。

来源：《自然·医学》（Nature Medicine）、Mass General Brigham Cancer Institute

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