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美国克利夫兰诊所、波士顿 CRISPR 治疗公司（CRISPR Therapeutics）与新西兰临床研究中心联合开展的首次人体临床试验显示，在一年随访期内，CRISPR-Cas9 基因编辑疗法 CTX310 可安全有效地降低难治性血脂异常患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，即"坏胆固醇"）和甘油三酯。结果已在 2026 年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。最高剂量组患者 LDL-C 较基线下降 52.5%、甘油三酯下降 47.8%，未发生治疗相关严重不良事件。

2026年9月9日资讯，美国克利夫兰诊所、波士顿 CRISPR 治疗公司（CRISPR Therapeutics）与新西兰临床研究中心联合开展的首次人体临床试验显示，在一年随访期内，CRISPR-Cas9 基因编辑疗法 CTX310 可安全有效地降低难治性血脂异常患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，即"坏胆固醇"）和甘油三酯。结果已在 2026 年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。最高剂量组患者 LDL-C 较基线下降 52.5%、甘油三酯下降 47.8%，未发生治疗相关严重不良事件。

1. 机制：一次输注"关闭"肝脏中的 ANGPTL3 基因

CTX310 是一种一次性输注的在研 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法，其原理是将基因编辑系统递送至肝脏，并在此处关闭 ANGPTL3 基因。ANGPTL3 是调节脂质代谢的关键基因，关闭该基因可同时降低"坏胆固醇"与甘油三酯——两者均与心血管疾病密切相关。试验中，受试者先接受皮质类固醇和抗组胺药预处理，再单次输注剂量为 0.1–0.8 毫克/千克的 CTX310。团队对 15 名受试者的安全性，以及该疗法对 ANGPTL3、LDL-C 和甘油三酯水平的影响进行了监测。

2. 关键数据：一年随访降脂效果显著

一年随访结果显示，最高剂量组患者的 LDL-C 较基线下降 52.5%，甘油三酯下降 47.8%，且未发生治疗相关严重不良事件。这一结果验证了通过基因编辑"长效调控血脂"的技术路径可行性——不同于需要长期服药的现有降脂方案，一次基因编辑可能带来持久的脂质水平改善，为难治性高脂血症（如家族性高胆固醇血症、严重高甘油三酯血症）患者提供了新的治疗想象空间。

3. 长期随访与意义

目前受试者已完成一年监测，并将依照美国 FDA 对基因编辑疗法的建议，继续完成总计 15 年的长期安全性随访。基因编辑疗法从罕见遗传病逐步拓展至血脂异常等更常见的心血管代谢疾病领域，是 CRISPR 技术临床转化的重要里程碑；但其长期安全性、脱靶效应与疗效持久性仍需更大样本与更长时间验证。

来源：《新英格兰医学杂志》（NEJM）、克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）

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