Mogenry 是什么药物？

Mogenry（sonpiretigene isteparvovec，MCO-010）是一种用于治疗视网膜色素变性（RP）的光遗传学基因疗法。

Mogenry 适用于哪类视网膜色素变性患者？

它主要用于伴严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）患者，且不依赖特定致病基因突变。

Mogenry 的给药方式有什么特点？

Mogenry 仅需一次性玻璃体内注射，通常无需基因检测，也不需要在手术室完成。

‎每日资讯速递2026-09-09｜光遗传学基因疗法Mogenry上市申请获FDA受理视网膜色素变性患者有望迎来首个基因无关疗法

作者：解螺旋资讯组

2026-09-10｜原创

全文概要
当地时间 9 月 9 日，美国 Nanoscope Therapeutics 宣布，美国 FDA 已正式受理其光遗传学基因疗法 Mogenry（sonpiretigene isteparvovec，MCO-010）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗伴严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）患者。若最终获批，Mogenry 将成为首款不依赖特定致病基因突变、用于改善 RP 严重视力丧失患者的疗法，且仅需一次性玻璃体内注射、无需基因检测与手术室，PDUFA 日期定于 2027 年上半年。

2026年9月9日资讯，美国 Nanoscope Therapeutics 宣布，美国 FDA 已正式受理其光遗传学基因疗法 Mogenry（sonpiretigene isteparvovec，MCO-010）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗伴严重视力丧失的视网膜色素变性（RP）患者。若最终获批，Mogenry 将成为首款不依赖特定致病基因突变、用于改善 RP 严重视力丧失患者的疗法，且仅需一次性玻璃体内注射、无需基因检测与手术室，PDUFA 日期定于 2027 年上半年。

1. 技术逻辑：让"幸存"的双极细胞重获感光能力

视网膜色素变性是一组与 100 多个基因、1000 余种突变相关的遗传性视网膜退行性疾病，是工作年龄人群失明的主要原因之一。传统基因疗法往往需要"基因特异性"，即针对某一特定突变基因设计，患者需先做基因检测。Mogenry 走的是光遗传学路线：通过一次性玻璃体内注射，将工程化的多特征视蛋白（MCO）基因递送至视网膜双极细胞，使感光细胞丢失后仍存活的双极细胞直接对光产生反应，从而利用残存的视觉通路重建视觉信号。

2. 关键数据：RESTORE 研究 52 周、76 周均见视力改善

此次 BLA 主要基于 1/2a 期研究、RESTORE 2b/3 期研究及 REMAIN 长期随访研究。RESTORE 是一项多中心、随机、双盲、假手术对照的 2b/3 期试验，达到主要终点和关键次要终点，在第 52 周和第 76 周均观察到视力改善；安全性方面，Mogenry 总体耐受性良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。大多数完成 RESTORE 的患者已进入 REMAIN 研究继续评估疗效的持久性。

3. 可及性价值：免基因检测、免手术室的"诊室注射"模式

Nanoscope 首席医疗顾问、托马斯·杰斐逊大学眼科教授 Allen C. Ho 指出，Mogenry 无需基因检测、也无需在手术室进行，有望在社区视网膜诊所广泛开展，让无法前往大型专科中心的患者也能获得前沿治疗。这一"诊室一次性注射"的设计，对于提升罕见眼病的治疗可及性具有重要的现实意义，也被视为眼科基因治疗从"突变导向"迈向"机制导向"的一个里程碑式尝试。