‎每日资讯速递2026-08-27｜FDA批准全球首个口服皮肌炎药物brepocitinib

全文概要
8 月 27 日，美国 FDA 批准 Priovant Therapeutics 的 brepocitinib（商品名 Lisraya）用于治疗成人皮肌炎，成为全球首个口服治疗皮肌炎的药物。这款 JAK1/TYK2 双重抑制剂在关键 III 期 VALOR 试验中，于肌肉力量、皮肤病变、躯体功能及减少糖皮质激素依赖等多个维度展现出显著获益，且疗效早在第 4 周即显现，并持续至 52 周研究结束。

---

1. 免疫介导的皮肤肌肉疾病，长期依赖激素与免疫抑制剂

皮肌炎（dermatomyositis，DM）是一种免疫介导的皮肤与肌肉疾病，以进行性肌无力以及广泛、疼痛、瘙痒的皮肤病变为特征。患者长期依赖糖皮质激素和传统免疫抑制剂，不仅疗效有限，还面临显著的激素相关副作用。

长期以来，皮肌炎缺乏口服的靶向病因治疗药物，临床需求远未满足。此前 FDA 批准的相关药物多以注射剂为主，而 brepocitinib 的口服、每日一次给药方式，为患者带来了全新的治疗选择。

2. JAK1/TYK2 双重抑制，阻断 I 型/II 型干扰素等关键通路

brepocitinib 通过抑制 Janus 激酶 1（JAK1）和酪氨酸激酶 2（TYK2），抑制与自身免疫相关的关键细胞因子——包括 I 型干扰素、II 型干扰素、IL-6、IL-12 和 IL-23 等，从而从上游阻断疾病驱动信号。

其获批基于 III 期 VALOR 试验的积极结果。该试验主要终点——肌炎总改善评分（Total Improvement Score，TIS）——的获益早在第 4 周即显现，并随时间增强、持续至 52 周结束。多数接受 Lisraya 治疗的患者在实现"中度或更好改善"的同时，还达到了"最低或不使用激素"的状态（55%，安慰剂组为 30%）；在基线激素剂量 ≥7.5 mg/天（泼尼松等效）的患者中，62% 减至最低或无激素，45% 完全停用激素，而安慰剂组分别为 38% 和 29%。

3. 带黑框警告，但适应证仍在拓展

需要客观提示的是，Lisraya 带有黑框警告，提示严重感染、全因死亡率升高、恶性肿瘤、主要心血管不良事件（MACE）及血栓风险增高的可能；常见不良反应包括上呼吸道感染、头痛、疲劳、尿路感染等。

除皮肌炎外，brepocitinib 还在非感染性葡萄膜炎（III 期 CLARITY）、皮肤结节病（III 期 BEACON+）、毛发扁平苔藓（II/III 期 ALPINE）等适应症中开展研究，若陆续获批，将进一步拓展其在自身免疫疾病领域的应用版图。

来源：美国 FDA、Drugs. com、Priovant Therapeutics

---

---

声明：本文资讯来源于公开报道及学术期刊，仅作行业信息传播，不构成临床用药建议。转载需注明来源。