什么是亨廷顿病基因疗法AMT-130？

AMT-130是一种直接脑内给药的AAV基因疗法，旨在抑制突变亨廷顿蛋白表达，延缓亨廷顿病进展。

HLX3902的创新点是什么？

HLX3902是STEAP1×CD3×CD28三特异性T细胞衔接器，通过CD3和CD28“双信号”激活T细胞，增强抗肿瘤活性。

SGT003主要用于治疗什么疾病？

SGT003是一款旨在精准清除肿瘤微环境Treg细胞的双特异性抗体候选药物，拟用于多种晚期实体瘤。

每日资讯速递2026/6/18-UCB公布KYGEVVI治疗TK2缺乏症里程碑数据

作者：解螺旋资讯组

2026-06-18｜原创

2026年6月18日资讯合集

1. 亨廷顿病基因疗法迎来历史性反转：UniQure宣布AMT-130将提交FDA加速审批，股价飙升70%

6月17日，UniQure宣布将为其亨廷顿病在研基因疗法AMT-130向FDA提交加速审批申请，计划于2026年第三季度递交。这一决定标志着该药物经历了从被FDA公开质疑"无获益"到获准走加速审批通道的戏剧性反转。

AMT-130是一种直接脑内给药的AAV基因疗法，旨在抑制突变亨廷顿蛋白的表达。在此前引发争议的I/II期临床研究中，UniQure采用外部自然病程数据库作为对照，结果显示AMT-130将疾病进展速度延缓约75%。今年3月，时任FDA局长Marty Makary曾公开批评该药"显示无获益"，FDA甚至要求公司开展安慰剂对照的假手术试验。然而随着5月FDA领导层更迭，该机构在近期会议上明确表态，I/II期三年分析数据足以支持加速审批。FDA官员在声明中表示，将"与UniQure合作确定一条服务亨廷顿病患者及其家庭的监管路径"。

加速审批获批后，AMT-130将率先成为亨廷顿病领域首个疾病修饰疗法（disease-modifying therapy），但需在上市后以标准治疗方案为对照完成确证性研究。受此消息影响，UniQure股价当日暴涨70%。

来源：CNBC, “UniQure to seek FDA approval for Huntington’s disease gene therapy after previous clash with agency”, June 17, 2026

2. 复宏汉霖STEAP1×CD3×CD28三特异性抗体获NMPA临床批准——首创机制挑战"冷肿瘤"治疗禁区

6月17日，复宏汉霖（2696.HK）宣布其自主研发的全球首创STEAP1×CD3×CD28三特异性T细胞衔接器HLX3902获得NMPA临床试验批准，拟用于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）及其他晚期实体瘤。此前该药已获澳大利亚临床许可，公司计划在中澳同步开展国际多中心临床研究。

HLX3902的核心创新在于**"双信号"T细胞激活策略**：在传统CD3介导的一级激活信号基础上，引入CD28共刺激信号，模拟生理性T细胞活化所需的"双信号"机制。临床前数据显示，该策略可显著增强T细胞活化、增殖及记忆T细胞扩增，在低效应细胞/靶细胞比条件下优于传统CD3双特异性TCE。在阿比特龙耐药的前列腺癌PDX模型中，HLX3902展现出显著抗肿瘤活性，并伴随T细胞浸润与功能提升。

STEAP1在前列腺癌中表达率超过85%，而前列腺癌恰恰是典型的"免疫冷肿瘤"——T细胞浸润稀少、PD-1抑制剂疗效有限。作为潜在首个靶向STEAP1的三抗TCE分子，HLX3902一旦成功，将为泛"冷肿瘤"免疫治疗开辟全新范式。这也是复宏汉霖多特异性免疫细胞衔接器平台继HLX3901（DLL3四特异性TCE）之后推向临床的第二款创新分子。

来源：复宏汉霖官方公告/同花顺, “HLX3902（STEAP1×CD3×CD28三抗TCE）获中国临床批准”, June 17, 2026

3. 全球首创Treg精准清除策略：热景生物SGT003双特异性抗体获批临床

6月17日晚间，热景生物（688068.SH）公告称，子公司舜景医药在研创新药SGT003注射液获得NMPA临床试验批准（通知书编号2026LP01831）。SGT003基于自主构建的NexTreg™技术平台开发，是全球首款进入临床研究、旨在精准清除肿瘤微环境调节性T细胞（Treg）的双特异性抗体候选药物。

Treg细胞在肿瘤微环境中充当"免疫刹车"，通过抑制效应T细胞功能促进肿瘤免疫逃逸。传统抗CTLA-4抗体虽可部分清除瘤内Treg，但系统性Treg耗竭常引发严重自身免疫不良反应。SGT003的设计理念是通过差异化靶点组合，在肿瘤局部高效清除Treg的同时最大限度保留外周免疫稳态，有望覆盖广泛实体瘤患者群体并显著降低免疫相关不良反应。该药曾于2025年JPM大会首度亮相，此次IND获批标志其正式进入临床验证阶段。

来源：北京商报/格隆汇, “热景生物子公司创新药SGT003注射液临床试验申请获批”, June 17, 2026

4. UCB公布KYGEVVI治疗TK2缺乏症里程碑数据：早发型患者死亡风险降低92%-94%

6月17日，UCB在神经科学权威期刊《Brain Communications》同期发表两篇论文，系统报告了KYGEVVI®（doxecitine/doxribtimine）治疗胸苷激酶2缺乏症（TK2d）的综合疗效与安全性数据，以及迄今规模最大的TK2d自然病程分析。

TK2d是一种极为罕见的遗传性线粒体疾病，以进行性、严重肌肉无力为主要特征。症状发病年龄≤12岁的患者面临极高的早死风险，通常在症状出现后3年内死亡，此前无任何获批治疗药物。KYGEVVI是全球首个且唯一获批的TK2d治疗药物（FDA 2025年11月批准，EMA 2026年3月批准）。

综合分析104例接受治疗与114例未治疗患者的数据，早发型患者中KYGEVVI使死亡风险降低92%-94%，治疗组预估30年内平均存活29.2年，而未治疗组仅14.4年。此外，75%的治疗患者重新获得至少1项运动里程碑。自然病程研究（257例未治疗患者）则揭示：早发型患者中56.4%已死亡，死亡率中位年龄仅1.9岁，从反面凸显了早期基因诊断与及时治疗干预的极端紧迫性。

来源：UCB Press Release / Brain Communications, “UCB Announces Publication of Data in Brain Communications Demonstrating Positive Impact of KYGEVVI in TK2d”, June 17, 2026

5. NSFC发布"十五五"第一批重大项目指南，医学科学部多方向在列

6月17日，国家自然科学基金委员会（NSFC）正式发布"十五五"第一批重大项目指南。各依托单位和申请人可通过科学基金网络信息系统（grants.nsfc.gov.cn）在"项目管理-项目指南"模块查看具体指南内容。根据多所高校科技处发布的校内通知，学校申报截止时间为2026年9月上中旬，计划申报的科研人员需提前与科技处及学院科研秘书联系。

重大项目是NSFC资助体系中层级最高、资助强度最大的项目类型之一，通常资助强度超过1000万元/项。"十五五"首批重大项目的发布，标志着新一轮国家级基础研究重点布局正式启动。同期，NSFC管理科学部第2期应急管理项目"AI对经济社会影响及应对策略研究"申请指南也已发布，截止日期为6月17日，显示AI交叉研究正成为基金委重点资助方向。

来源：NSFC官网/西安建筑科技大学科技处/山东第一医科大学科研部, “关于发布国家自然科学基金’十五五’第一批重大项目指南的通告”, June 17, 2026

6. CPHI China 2026 AI制药创新论坛开幕：全球药智聚焦AI驱动药物研发落地

6月17日，第二十四届世界制药原料中国展（CPHI & PMEC China 2026）期间，由中国医药保健品进出口商会、上海博华国际展览有限公司与智药邦联合主办的"智启未来：AI驱动药物研发创新论坛"在上海新国际博览中心举行。本届CPHI China展会总面积达23万平方米，汇集来自20多个国家和地区的3500余家企业，预计吸引近10万人次海内外专业观众。

论坛聚焦AI在靶点发现、分子生成、ADMET预测、临床试验优化等药物研发全链条的最新落地实践，涵盖华为AI药研解决方案、昇腾算力在制药领域的产业化部署、以及多家AI制药企业的管线进展。与此同时，中国信通院联合多家机构共同发起的"医药AI协同创新平台"也在本届展会期间密集展开工作研讨，标志着中国AI制药产业正从"单点技术验证"迈向"系统性产业协同"新阶段。