2026年6月16日资讯合集

1. FDA 批准 Tzield（teplizumab）新适应症：首个针对新确诊 3 期 1 型糖尿病儿童的疾病修饰疗法

6 月 15 日，美国 FDA 通过加速审批途径批准 Tzield（teplizumab）一项重磅新适应症——延缓 8 至 17 岁新确诊 3 期 1 型糖尿病（T1D）儿童患者胰岛素分泌功能下降。这是 FDA 首次批准针对该人群的疾病修饰疗法，意味着从"替代治疗"迈入"干预病程"的新阶段。

此次批准基于一项充分且良好对照的临床试验，Tzield 对替代终点 C 肽（C-peptide）水平显示出统计学显著效果。FDA 药品评价与研究中心官员 Mahtab Niyyati 博士表示：“基于强有力的安全性和有效性证据，这一加速批准为近期确诊 3 期 1 型糖尿病的儿童患者提供了改变疾病进程的机会。”

Tzield 此前已获批用于延缓 2 期 T1D 向 3 期进展。此番新适应症拓展至已确诊 3 期患者，覆盖了疾病的更广泛阶段。需注意，该药物带有黑框警告：可导致 EBV 和 CMV 等病毒再激活，临床使用中须密切监测。

来源：U.S. FDA Press Announcements, June 15, 2026

2. EHA 2026 重磅：恒瑞口服补体 B 因子抑制剂立康可泮 III 期全面优于依库珠单抗，PNH 治疗迎来"口服时代"

6 月 15 日，恒瑞医药在 2026 年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布旗下口服补体 B 因子抑制剂**富马酸立康可泮胶囊（HRS-5965）**两项 III 期研究数据，引发广泛关注。

在初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的随机对照 III 期研究（PF687）中，HRS-5965 头对头对比静脉注射依库珠单抗，结果令人瞩目：

  • 血红蛋白 ≥12 g/dL 达标率：70.0% vs 11.1%（P<0.0001）
  • Hb 升高 ≥2 g/dL 达标率：95.0% vs 55.6%（P<0.0001）
  • 无输血比例：100% vs 86.1%
  • Hb 平均升高幅度：较对照组高出 2.61 g/dL

在 C5 抑制剂经治后仍持续贫血的 PNH 患者中（PF688），HRS-5965 同样表现优异：Hb ≥12 达标率 69.2%，Hb 平均升高 4.95 g/dL，输血避免率 100%。两项研究均未观察到主要血管不良事件。

作为口服药物，HRS-5965 有望彻底改变 PNH 患者需终身静脉输液的困境。本届 EHA 恒瑞共亮相 10 余项血液学研究成果，涵盖海曲泊帕、泽美妥司他等多个创新药。

来源：EHA 2026 Congress (Stockholm, June 11-15)；恒瑞医药/美通社，2026 年 6 月 15 日

3. EHA 2026：亚盛医药公布 17 项临床进展，奥雷巴替尼 Ph+ ALL 诱导 CR/CRi 率达 94.4%

6 月 15 日，亚盛医药在 EHA 2026 年会上公布了涵盖两大核心产品的 17 项临床进展（含 8 项口头报告），充分展现了其血液肿瘤领域的全球竞争力。

**耐立克（奥雷巴替尼，第三代 BCR-ABL 抑制剂）**核心数据：

  • Ph+ ALL 成人患者：全球注册 III 期 POLARIS-1 研究中，奥雷巴替尼联合减低强度化疗，诱导治疗结束时 CR/CRi 率达 94.4%，MRD 阴性率优于对照组
  • 儿童/青少年 Ph+ ALL：Ib 期联合方案 ORR 88.9%，MRD 阴性率 66.7%
  • T315I 突变 CML 慢性期：CCyR 率 76.2%，MMR 率 47.6%
  • 一代/二代 TKI 治疗失败 CML：转用奥雷巴替尼组 6 个月 MMR 率 54.3% vs 继续原 TKI 组 10.0%

**力胜克拉（利沙夫康，国产首个 Bcl-2 选择性抑制剂）**核心数据：

  • 复发/难治性 CLL/SLL：关键 II 期研究，中位 PFS 23.9 个月，ORR 62.5%
  • AML 真实世界：CR/CRi 率 72.0%

来源：亚盛医药公告/智通财经，2026 年 6 月 15 日

4. ENDO 2026：Neurocrine 公布 Crenessity 儿童先天性肾上腺增生症 2 年 III 期数据，骨龄改善、预测成年身高增加 4.7 cm

6 月 15 日，在芝加哥举行的 ENDO 2026（美国内分泌学会年会）上，Neurocrine Biosciences 公布了 CRENESSITY（crinecerfont）治疗经典先天性肾上腺增生症（CAH）儿童患者的 2 年 CAHtalyst 儿科 III 期延伸研究数据。

CRENESSITY 是全球首个获批的 CRF1 受体拮抗剂，通过非糖皮质激素机制降低 ACTH 和肾上腺雄激素。长期数据显示：

  • 骨龄改善：基线骨龄超前的患者亚组，骨龄 SDS 平均降低 1.12；其中 SDS 降低 >2 的亚组，预测成年身高平均增加 4.7 cm
  • 糖皮质激素减量：持续显著减量且不损害雄激素控制
  • 心脏代谢获益：胰岛素抵抗、体重、BMI 均出现改善
  • 安全性：经 2 年随访，未观察到新的安全性信号

护理者满意度调查显示，100% 的受访护理者对治疗满意并愿意推荐给其他患者，97% 对孩子未来的 CAH 生活更有信心。

来源：Neurocrine Biosciences/PRNewswire @ ENDO 2026, June 15, 2026

5. NSFC 集中发布 9 项项目申报指南，澳门联合基金聚焦生命科学与医学

6 月 15 日，国家自然科学基金委员会（NSFC）集中更新发布了 9 项项目申报指南，涵盖国际合作、联合基金、应急管理等多种类型。其中与医学/生命科学研究者直接相关的重点包括：

  • NSFC 与澳门科学技术发展基金学术会议项目：资助领域明确涵盖生命科学、医学科学及交叉学科，拟资助约 15 项，截止日期 7 月 8 日
  • 可持续发展国际合作科学计划（第二批）：能力培育项目 ≤60 万/项、重点项目 ≤200 万/项，7 月 25 日截止
  • 管理科学部第 2 期应急管理项目：主题为"AI 对经济社会影响及应对策略研究"，与 AI + 医疗交叉研究者相关，7 月 4 日截止
  • NSFC 与国际应用系统分析学会（IIASA）学术会议项目：系统分析与可持续发展方向，≤15 万/项

此外，民营企业创新发展联合基金（第二批）平均资助约 220 万元/项，术理创新联合基金平均约 240 万元/项。建议有意申报的研究者尽早准备，至少提前截止日期 2 天提交。

来源：NSFC 官网 / 广东医科大学科学技术部转发通知，2026 年 6 月 15 日更新

6. 科济药业通用型 CAR-T 产品 CT0596/CT1190B 亮相 EHA 2026，现货型细胞治疗再进一步

6 月 15 日，科济药业在 EHA 2026 年会上公布了其两款通用型（异体）CAR-T 细胞产品的最新临床研究成果，标志着国产现货型 CAR-T 向前迈出关键一步。

  • CT0596（靶向 BCMA 通用型 CAR-T）：用于复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）及浆细胞白血病（PCL），在无 HLA 匹配要求的情况下展现初步临床活性
  • CT1190B（靶向 CD19/CD20 通用型 CAR-T）：用于复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤。在最高剂量（6.0×10⁸ 细胞）下，中位 Cmax 和 AUC₀₋ₜ 远超已获批上市的自体 CAR-T 产品，展现强劲扩增能力

通用型 CAR-T 以健康供者来源的 T 细胞为原料，有望解决自体 CAR-T 制备周期长、成本高、部分患者 T 细胞质量不佳等核心痛点。本届 EHA 年会上，传奇生物、金斯瑞等多家中国企业亦公布了 CAR-T 领域重要进展，国产细胞治疗军团持续在全球血液学舞台发声。

来源：科济药业公告/格隆汇，2026 年 6 月 15 日

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