每日资讯速递2026/6/12-国家自然科学基金委发布2026年度与IIASA学术会议项目指南

1. 诺华del-brax：全球首款面肩肱型肌营养不良症疾病修饰疗法，I/II期关键生物标志物终点达成

6月11日，诺华（Novartis）公布了delpacibart braxlosiran（del-brax）治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的FORTITUDE I/II期研究生物标志物队列的积极结果。数据显示，del-brax达到了主要终点及关键次要终点——治疗组KHDC1L（cDUX）蛋白表达水平显著降低，验证了其靶向致病基因DUX4的"沉默"机制。

FSHD是仅次于杜氏肌营养不良和强直性肌营养不良的第三常见遗传性肌病，由4号染色体D4Z4重复序列缩短导致DUX4异常表达，引发进行性肌肉萎缩。目前全球尚无获批的疾病修饰疗法，患者长期面临肌肉功能不可逆丧失的困境。Del-brax是目前唯一在临床试验中展示出疾病修饰潜力的FSHD在研疗法，且已进入III期临床试验阶段。对神经内科和罕见病方向的临床医生而言，这标志着FSHD从"对症管理"走向"病因干预"的时代拐点。

来源：Novartis官方公告（2026年6月11日，巴塞尔）；FORTITUDE研究（NCT05747924）

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2. FDA批准Guardant360 CDx液体活检：为HER2突变非小细胞肺癌患者开启无创精准伴随诊断时代

6月11日，美国FDA正式批准Guardant Health的Guardant360 CDx液体活检测试作为勃林格殷格翰靶向药Hernexeos（zongertinib）的伴随诊断。这是首个针对HER2突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的靶向疗法伴随诊断方案。

Guardant360 CDx通过一次简单抽血即可检测循环肿瘤DNA（ctDNA），覆盖74个基因的全面基因组分析，避免了传统组织活检的有创性和取样困难。HER2突变在NSCLC中约占2%~4%，既往此类患者缺乏精准靶向选择。此次批准意味着临床医生可以通过外周血检测快速筛选HER2突变患者，直接匹配Hernexeos靶向治疗，显著缩短诊疗路径。这是液体活检从"预后提示"迈向"治疗决策门槛"的又一里程碑事件，对肿瘤内科、呼吸科和病理科医生均有重要的临床参考价值。

来源：Guardant Health官方公告（2026年6月11日）；FDA Press Announcements

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3. 和铂医药HBM7004：B7H4×CD3双特异性抗体IND获NMPA受理，剑指晚期实体瘤

6月10日，和铂医药（Harbour BioMed，HKEX:02142）宣布其自主研发的B7H4×CD3双特异性抗体HBM7004的新药临床试验申请（IND）已获中国国家药监局（NMPA）受理。HBM7004基于和铂专有的HBICE平台开发，通过双特异性设计一端结合肿瘤细胞表面的免疫抑制分子B7H4，另一端结合T细胞CD3受体，实现瘤内B7H4依赖性的T细胞精准激活与肿瘤杀伤。

临床前数据显示，HBM7004在多种实体瘤模型中展现出强效抗肿瘤活性、显著体内稳定性及较低的系统性毒性，且与B7H4×4-1BB双抗联用具有协同效应。该药物此前已获得美国FDA的IND批准，此次在中国同步推进IND申报，标志着国产双抗创新药在实体瘤免疫治疗赛道上的进一步全球布局。B7H4作为新兴肿瘤免疫靶点，在三阴性乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌等多种实体瘤中高表达，临床前景广阔。

来源：和铂医药官方公告（2026年6月10日，上海/剑桥/鹿特丹）；PRNewswire

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4. EHA 2026斯德哥尔摩盛大开幕：中国学者34项研究入选口头报告，血液学创新再攀高峰

第31届欧洲血液学协会（EHA）年会于6月11日在瑞典斯德哥尔摩正式启幕，会期持续至14日。本年度大会中国学者共有34项研究成果入选口头报告，另有2项入选最新突破性摘要（LBA），涵盖淋巴瘤、白血病、骨髓瘤、造血干细胞移植等多个血液学前沿领域。百济神州、诺诚健华等多家中国创新药企携重磅数据亮相，其中百济神州BTK抑制剂泽布替尼（百悦泽）将公布慢性淋巴细胞白血病（CLL）长达78个月的长期随访数据。

EHA年会是全球血液学领域规模最大、学术水平最高的国际会议之一，中国研究数量与质量的持续攀升，反映了我国血液学科研从"跟跑"到"并跑"乃至"领跑"的转变。对血液科临床医生和科研人员而言，EHA 2026的多项中国研究数据将为临床实践提供最新的循证依据。

来源：EHA 2026大会官网；医脉通血液科；iHematology

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5. Evaxion发布AI设计AML治疗性疫苗EVX-04临床前数据：靶向逆转录病毒抗原，精准狙击白血病

6月11日，丹麦临床阶段TechBio公司Evaxion（NASDAQ:EVAX）在EHA 2026大会上公布了其AI设计的"现货型"急性髓系白血病（AML）治疗性疫苗EVX-04的全新临床前数据。EVX-04基于Evaxion专有的AI-Immunology平台开发，靶向多种非传统内源性逆转录病毒（ERV）肿瘤抗原，旨在激发针对AML细胞的广谱免疫应答。

AML是成人最常见的急性白血病类型，传统化疗后复发率高达50%以上，亟需新的免疫治疗策略。EVX-04的差异化优势在于"现货型"（off-the-shelf）设计——无需患者个体化定制，且靶向ERV抗原的概念突破了传统新抗原疫苗的制备周期和技术瓶颈。AI-Immunology平台通过机器学习从海量基因组数据中筛选高免疫原性ERV靶点，代表了AI驱动的肿瘤疫苗研发新范式。对于血液科和肿瘤免疫方向的科研人员，这一案例提供了AI赋能抗原发现的典型示范。

来源：Evaxion官方公告（2026年6月11日，哥本哈根）；EHA 2026 Congress

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6. 国家自然科学基金委发布2026年度与IIASA学术会议项目指南：国际合作科研新窗口

6月11日，国家自然科学基金委员会（NSFC）正式发布《2026年度国家自然科学基金委员会与国际应用系统分析学会（IIASA）学术会议项目指南》。IIASA作为国际知名的跨学科系统分析研究机构，在人口健康、环境与公共卫生、可持续发展等领域具有广泛影响力。

该指南面向国内科研人员开放申报，资助在中国境内举办与IIASA研究领域相关的双边或多边学术会议。在当前国家自然科学基金竞争日趋激烈的背景下，国际会议项目作为NSFC国际合作板块的重要组成部分，申请门槛相对友好，是青年科研人员拓展国际学术网络、积累项目经验的重要途径。具体申请条件、资助强度及截止日期详见NSFC官网指南全文。

来源：国家自然科学基金委员会官网（2026年6月11日发布）

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