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Cellectis 发布第三季度业务更新，披露其体内碱基编辑疗法 .HEAL-101 靶向 APOC3 的最新临床前数据——单次给药在肝脏实现最高 70% 的编辑率、甘油三酯下降 75%，且编辑局限于肝脏；中国研究者发起的 I 期试验正按计划推进，预计 2027 年下半年公布初步临床数据。

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1. 从体外 CAR-T 到体内基因编辑的战略转身

曾以通用型 CAR-T 闻名的 Cellectis，正加速转型为体内基因编辑公司。11 月 12 日，公司发布 2026 年第三季度业绩及业务更新，重点披露了其体内碱基编辑管线 .HEAL-101 的最新临床前数据，并确认中国研究者发起的 I 期试验正在按计划推进。

.HEAL-101 是一款针对严重高甘油三酯血症（sHTG）的体内碱基编辑疗法，靶向 APOC3 基因。相关数据在 2026 年欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）大会上以壁报形式公布，展示了单次给药后高效、特异编辑 APOC3 的潜力。

2. 单次给药编辑率高达 70%，甘油三酯降 75%

数据显示，.HEAL-101 在体外人肝细胞系中实现约 90% 的平均 APOC3 编辑率，且靶点部位未产生 DNA 双链断裂。在体内，人源化肝脏小鼠模型接受单次静脉注射（LNP-mRNA）后，APOC3 平均编辑率约 65%，最高达 70%；在 APOC3 转基因高甘油三酯小鼠模型中，APOC3 水平下降 67%，甘油三酯下降 75%。

尤为重要的是，编辑活性被限定在肝脏，其他检测组织中未观察到显著编辑，体现了良好的组织特异性。公司预计，中国研究者发起的 I 期试验将于 2027 年下半年公布初步临床数据。

3. 表观遗传编辑管线并进，转型阵痛伴随而来

除 .HEAL-101 外，Cellectis 还推进了 .HEAL-201——一款针对严重高胆固醇血症、通过 TALE 表观遗传调控器（TALEM）持久沉默 PCSK9 的体内表观遗传编辑疗法，临床前数据显示平均血浆 PCSK9 水平下降超过 90%，且不改变 DNA 序列。

不过，转型也伴随着阵痛。公司确认按计划终止 lasme-cel 与 eti-cel 两项临床项目，并预计在 2026—2027 年间全球员工人数将减少最多 70%。这一收缩战略折射出体内基因编辑赛道的高门槛与高投入。对关注前沿基因治疗的研究者而言，Cellectis 的体内碱基编辑与表观遗传编辑双线布局，代表了一种"一次给药、长期降脂"的新兴治疗范式。

来源：Cellectis 官方新闻稿

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