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Kamau Therapeutics 的基因校正干细胞疗法 nula-cel 获美国 FDA 授予再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于镰状细胞病。RESTORE 试验中 3 例采用优化工艺治疗的患者全部实现输血独立、无血管阻塞事件，随访超 6 个月者镰状血红蛋白降至 20% 以下，有望成为单次治疗、潜在终身获益的根治方案。

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1. 直击突变根源的"体内校正"策略

镰状细胞病（SCD）由 β-珠蛋白基因的单个点突变所致，传统疗法多通过诱导胎儿血红蛋白来"代偿"，而 Kamau Therapeutics 的 nula-cel 走了一条更彻底的路径——直接校正致病突变本身。11 月 12 日，公司宣布 nula-cel 获美国 FDA 授予再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗镰状细胞病。

nula-cel 是一款在研的基因校正干细胞疗法，利用体外同源定向修复（HDR）技术，将患者自身长寿命造血干细胞中的镰状突变精确改写为正常的成人 β-珠蛋白序列，再回输体内。由于改造发生在体外，每一份细胞产品都可经过严格的质量、身份、效价与安全性验证后再回输，这是体内编辑难以实现的质控水平。

2. RESTORE 试验：三例患者全部脱离输血、无血管阻塞事件

RMAT 认定基于正在进行的 I/II 期 RESTORE 试验的初步临床证据。在采用优化生产工艺治疗的 3 例患者中，全部实现了输血独立且未发生血管阻塞事件；其中随访超过 6 个月的两例患者，镰状血红蛋白比例已降至 20% 以下，低于卒中预防所要求的 30% 阈值，且以成人血红蛋白表型为主。

除 RMAT 外，nula-cel 此前已获得 FDA 快速通道与孤儿药认定。RMAT 认定的意义在于，被认定疗法可获得与 FDA 更早期、更频繁的沟通，并有资格申请优先审评与加速批准，从而有望显著缩短这一一次性疗法惠及患者的路径。

3. 迈向注册性数据集的下一步

Kamau 首席医学官 Jacob Garcia 表示，公司计划申请一次综合性的多学科 RMAT 会议，与 FDA 对齐通往注册性数据集的道路，包括潜在的优先审评与加速批准终点，并预计在今年晚些时候分享 RESTORE 试验的更多中期疗效数据。

对临床医生而言，若 nula-cel 最终获批，将为 SCD 患者提供一个"单次治疗、潜在终身获益"的根治选项。随着碱基编辑、基因校正等多种细胞基因疗法在镰状细胞病领域密集推进，这一曾经"无解"的遗传性血液病正迎来真正的治疗范式变革。

来源：Kamau Therapeutics 官方新闻稿（BioSpace/GlobeNewswire）

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