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Vasa Therapeutics 公布口服窄谱基质金属蛋白酶（MMP）抑制剂 VS-041 治疗射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）的随机、安慰剂对照 1c 期试验阳性结果——28 天治疗显著降低 NT-proBNP，且安全性良好；研究还首次临床验证了以血清 endotrophin 识别"纤维炎症主导"内表型的富集策略，有望缩小后续关键试验规模、加速研发进程。

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1. 靶向心肌纤维炎症的新机制口服药交出首份临床答卷

射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）长期缺乏能真正逆转疾病进程的药物，现有疗法多仅改善症状而无法改变心肌僵硬的病理基础。11 月 12 日，处于临床阶段的生物技术公司 Vasa Therapeutics 公布了其先导在研药物 VS-041 的一项随机、安慰剂对照 1c 期试验阳性顶线结果，为这一难题带来新的解题思路。

VS-041 是一款口服的窄谱基质金属蛋白酶（MMP）小分子抑制剂，其设计思路并非广谱阻断所有 MMP，而是精准作用于心肌纤维炎症与细胞外基质异常重塑相关的关键通路。在临床前 HFpEF 模型中，VS-041 已被证实可减轻心脏纤维化并改善舒张功能。

2. 28 天治疗显著降低 NT-proBNP，安全性良好

在这项 1c 期试验中，受试者为正在接受指南指导药物治疗的 HFpEF 患者，接受为期 28 天的 VS-041 治疗。结果显示，VS-041 可显著降低 NT-proBNP——这一反映心脏壁应力与心力衰竭的核心生物标志物，且在两个剂量水平下均表现出良好的安全性与耐受性。

值得注意的是，研究还首次在临床中验证了以血清 endotrophin 水平来识别"纤维炎症主导"的 HFpEF 内表型这一富集策略的可行性。这一策略有望筛选出更同质的患者群体，从而缩小未来关键试验的样本量、加快研发进程。相关探索性临床指标与纤维炎症、胶原更新标志物的进一步分析，将于 2027 年初公布。

3. 精准分型开启心衰治疗新范式

HFpEF 的异质性一直是药物研发失败的重要原因之一。Vasa 通过"窄谱靶点 + 生物标志物富集"的双重策略，尝试把这一"大杂烩"式的人群拆解为可干预的亚群，其意义已超越单一药物本身。

据公司披露，VS-041 已于 2025 年 11 月获得美国 FDA 快速通道资格。除 HFpEF 外，该化合物还针对肥厚型心肌病、慢性肾脏病等同样以纤维炎症为病理基础的疾病展开探索。若后续更大规模试验继续证实其获益，窄谱 MMP 抑制有望成为心血管-肾脏-代谢综合征这一庞大人群的新治疗支柱。

来源：Vasa Therapeutics 官方新闻稿（PR Newswire）

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