FDA 加速批准全球首个质粒 DNA 免疫疗法治疗复发性呼吸道乳头状瘤

全文概要
INOVIO Pharmaceuticals 的质粒 DNA 免疫疗法 Voceryq（原代号 INO-3107）获美国 FDA 加速批准，成为全球首个获批的 DNA 免疫疗法，用于减少成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）患者的手术频率。该疗法通过肌肉注射两种质粒 DNA 并配合电穿孔递送，从源头训练免疫系统清除 HPV 感染，关键研究中 27% 的患者实现一年无需手术的完全缓解，有望改变 RRP 长期依赖反复手术的疾病管理格局。

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1. 首个 DNA 免疫疗法获批，RRP 治疗迎来范式转变

2026 年 11 月 3 日，INOVIO Pharmaceuticals 宣布其核心产品 Voceryq（原代号 INO-3107）获美国 FDA 加速批准上市，用于减少成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）患者的手术频率。这是美国 FDA 首次批准基于质粒 DNA 的免疫疗法，标志着 DNA 药物这一长期处于概念验证阶段的治疗模态，终于跨过了监管审批的门槛。RRP 是一种由 HPV-6 和 HPV-11 引起的罕见慢性疾病，特征是在呼吸道（最常见于喉部）反复形成乳头状瘤，目前的标准治疗是反复手术切除，患者往往每几个月就需要接受一次喉镜下激光或微粉碎器手术，部分侵袭性病例甚至需要更频繁的干预，给患者带来沉重的身心负担。

2. 无病毒载体、无 LNP，电穿孔递送实现"治本"策略

Voceryq 的技术路线在免疫治疗版图中具有鲜明辨识度。它不含病毒载体，也不依赖脂质纳米颗粒（LNP），而是通过肌肉注射两种质粒 DNA，并配合 INOVIO 专有的 CELLECTRA 电穿孔设备完成递送。两种质粒分工明确：一种编码 HPV-6 和 HPV-11 的抗原，另一种编码免疫增强分子 IL-12 作为佐剂。电穿孔的作用是在细胞膜上短暂、可逆地打开孔道，使质粒 DNA 进入细胞并表达，从而训练免疫系统识别并清除 HPV 感染的细胞。这一策略的目标是从源头攻击病因（HPV 持续感染），而非仅仅切除病灶，理论上可能改变 RRP 的疾病进程，而不仅仅是延缓手术需求。

3. 关键数据支持：27% 患者实现一年无需手术的完全缓解

该批准得到了 INOVIO 的 RRP-001 研究数据的支持。研究评估了 Voceryq 在 32 名成人 RRP 患者中的疗效，这些患者在治疗前一年内接受过两次或两次以上手术。其中 26 名在治疗前 12 个月内需进行 3 次或以上手术的患者被纳入疗效评估，该人群首次给药前 12 个月内中位手术次数为 4.5 次（范围 3 至 8 次）。结果显示，26 名患者中有 7 名（27%，95% CI 12%–48%）在 12 个月随访后达到完全缓解，即无需再接受乳头状瘤切除手术，而这在未经治疗的情况下通常不会作为该疾病自然史的一部分出现。这一结果提示，通过免疫手段控制 HPV 感染，有望让部分患者摆脱"反复手术"的恶性循环，为 RRP 的长期管理提供了全新选择。

来源：INOVIO Pharmaceuticals 官方公告及公开报道

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