一周双批：诺和诺德每周一次基础胰岛素 Awiqli 与 Rocket 首个 LAD-I 基因疗法 Kresladi 获 FDA 批准

全文概要
本周 FDA 批准了两款具有里程碑意义的新药：诺和诺德的 Awiqli（胰岛素 icodec）成为美国首款也是唯一一款每周一次的基础胰岛素，用于成人 2 型糖尿病；Rocket Pharmaceuticals 的 Kresladi（marnetegragene autotemcel）获加速批准，成为首款获批用于严重白细胞黏附缺陷症 I 型（LAD-I）患儿的基因疗法。两项批准分别刷新了糖尿病长期管理与超罕见儿科疾病的治疗格局。

1. Awiqli：每周一次基础胰岛素的长期探索落地

Awiqli 是一种每周一次的基础胰岛素，作为饮食与运动的辅助手段用于改善血糖控制，预计 2026 年下半年在美国以 FlexTouch 装置上市。此前该药已在欧盟及 13 个国家获批。其批准基于 ONWARDS III 期项目，该项目包含四项随机、阳性对照试验，纳入约 2680 例血糖控制不佳的 2 型糖尿病成人患者，覆盖与餐时胰岛素、常用口服降糖药及 GLP-1 受体激动剂等多种联合方案。结果显示 Awiqli 在 HbA1c 降低上达到主要终点，整体安全性与每日一次基础胰岛素类一致。这一获批正值部分企业退出胰岛素领域，诺和诺德借此重申其对胰岛素创新的持续投入。

2. Kresladi：填补 LAD-I 基因治疗空白

Kresladi 是一款自体造血干细胞基因疗法，用于缺乏匹配同胞供者、无法进行常规干细胞移植的严重 LAD-I 儿科患者。LAD-I 由 ITGB2 基因突变导致 CD18 蛋白缺失，使白细胞无法黏附血管壁并迁移至组织对抗感染，患儿常反复发生危及生命的细菌与真菌感染，且对抗生素反应不佳、需频繁住院。据估计，该病在美国每 10 万至 20 万活产中约发生 1 例，其中约三分之二为重症。此次加速批准基于中性粒细胞 CD18 与 CD11a 表面表达的增加，临床获益的确认有待长期随访数据及上市后登记研究。

3. 罕见病与代谢领域的双重意义

Kresladi 是 LAD-I 首款获批基因疗法，为缺乏合适供者的患儿提供了异基因移植之外的治愈性选择；Rocket 也因此获得罕见儿科疾病优先审评券。Awiqli 则通过降低注射频次，有望改善需长期胰岛素治疗患者的依从性与生活质量。两项批准共同反映出行业在罕见病基因治疗与代谢慢病长期管理两大方向上持续突破的趋势。

来源：诺和诺德、Rocket Pharmaceuticals 公司官方新闻稿；Pharmaceutical Executive 等医药行业媒体

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