AI虚拟临床试验兴起：提前预测临床失败，助力药企降低研发损耗

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据 Inside AI 报道，哥本哈根初创公司 BioinvestGPT 声称在诺华 del-desiran 试验失败前数月即通过 AI 模拟预判其临床获益不足，并已正确预测六项重大药物试验中的五项结果。这一"虚拟临床试验"趋势引发行业关注——全球生物制药每年在人体临床试验上投入约 1400 亿美元，但药物获批率仅约 12%，AI 能否帮助药企在投入巨额成本前筛掉更可能失败的候选药物，成为行业热议焦点。

1. 虚拟患者与真实预测

BioinvestGPT 的方法是利用 DNA 测序构建符合特定试验入排标准的"模拟人体"，再以测试药物的模型运行虚拟试验。公司创始人表示，这套方法能够"精确指出药物为何有效、为何安全，以及多数情况下为何无效"。据报道，除诺华 del-desiran 外，该公司还正确预测了 Moderna 与默沙东黑色素瘤疫苗、Vaxcyte 肺炎球菌疫苗的成功，并对阿斯利康与 Ionis 的心脏药物 Wainua 的临床获益较弱给出预警。公司已对年底前将公布结果的试验发布前瞻预测，其中包括预判百健 litifilimab 两项狼疮 III 期试验失败，以及武田 zasocitinib 的克罗恩病与溃疡性结肠炎 II 期研究失败。

2. 争议与局限并存

并非所有业内人士都认同这一预测方式。武田研究负责人 Andy Plump 强调其靶点来自人类遗传学分析，并对机制充满信心，认为"AI 尚不足以做出确定性预测"；百健相关负责人的观点则指出，依赖历史数据的算法可能偏向于预测负面结果。事实上，该技术并非万无一失：BioinvestGPT 曾预测诺华 pelacarsen 试验成功，但该药最终未能降低心梗或卒中风险，事后分析认为模型因未纳入脂蛋白大小的遗传变异而误判了机制。

3. 监管与伦理视角

随着 AI 试验建模受关注，美国卫生监管机构上周亦宣布了旨在加速药物试验的新举措，有联邦官员表示相关计划或为临床开发中的预测性 AI 开辟通道。业内观点认为，在 2026 年让患者暴露于大概率失败的试验是否仍合乎伦理，将成为未来几年的关键命题。不过目前，AI 虚拟试验仍定位为人类临床试验的补充而非替代——它或可帮助识别哪些项目值得投入高昂的验证成本，但最终检验仍需回归真实患者。

来源：Inside AI 行业报道；BioinvestGPT 公司公开信息

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