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据 The Pharma Letter 9 月 26 日报道，美国 FDA 已批准 Mirum Pharmaceuticals 的口服 ALK2 抑制剂 Atebrioz（zilurgisertib）片剂，用于减少 12 岁及以上成人与儿童进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化（heterotopic ossification，HO）的总体积。这是继索霍诺斯（palovarotene）与 Pasatru（garetosmab）之后，FOP 患者迎来的第三种获批疗法，也是首款针对这一罕见病获批的口服小分子 ALK2 抑制剂。

美国 FDA 已批准 Mirum Pharmaceuticals 的口服 ALK2 抑制剂 Atebrioz（zilurgisertib）片剂，用于减少 12 岁及以上成人与儿童进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化（heterotopic ossification，HO）的总体积。这是继索霍诺斯（palovarotene）与 Pasatru（garetosmab）之后，FOP 患者迎来的第三种获批疗法，也是首款针对这一罕见病获批的口服小分子 ALK2 抑制剂。

1. 进行性骨化性纤维发育不良

进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是一种由 ACVR1/ALK2 基因功能获得性突变驱动的极罕见遗传病，患者肌肉与结缔组织会渐进性转化为骨组织，形成「第二副骨架」，导致关节僵直、活动受限并逐步致残，全球仅约 900 例患者。该病既往长期缺乏有效治疗，创伤、手术或轻微损伤即可诱发异位骨化加速，临床管理极为棘手。

2. 口服小分子 ALK2 抑制剂的作用机制

zilurgisertib 通过抑制异常活化的 ALK2 受体丝氨酸/苏氨酸激酶信号，从源头阻断骨形态发生蛋白（BMP）通路介导的异位骨形成。与抗体类疗法相比，口服小分子给药更为便捷，覆盖 12 岁及以上患者，为 FOP 这一儿童期即发病的疾病提供了更灵活的长期管理选择。获批适应症聚焦于减少新发异位骨化总体积，直击疾病的核心病理进展。

3. 罕见病疗法的加速扩容

近年来 FOP 治疗格局快速变化：从 2023 年获批的首款药物，到 2026 年 8 月首款抗体 Pasatru 获批成人适应症，再到此次口服小分子覆盖更广年龄人群，罕见病领域的研发与审评节奏明显加快。据行业统计，2026 年已成为罕见病孤儿药获批最密集的年份之一。对临床医生而言，三种机制互补的治疗选择，为 FOP 患者提供了更个体化的疾病管理空间，也有助于通过早期干预延缓疾病进展、改善长期预后。

来源：The Pharma Letter 医药监管资讯

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