‎aTyr肺结节病新药efzofitimod三期方案获FDA认可

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9 月 27 日，总部位于美国圣迭戈的 aTyr Pharma 宣布，已就旗下在研药物 efzofitimod 治疗慢性症状性肺结节病（pulmonary sarcoidosis）伴限制性肺病的 III 期临床试验方案与 FDA 达成一致，计划于 2026 年第四季度启动相关研究活动，并在美国与欧洲同步推进注册申报。efzofitimod 是一款源于 tRNA 合成酶衍生片段的新型免疫调节剂，此次方案获批对齐被视为该候选药物走向关键性验证的重要去风险节点。

1. 肺结节病：长期依赖激素的炎症性肺病

肺结节病是一种以非干酪样肉芽肿为特征的系统性炎症疾病，最常累及肺脏，部分患者进展为肺纤维化与限制性通气功能障碍。当前治疗主要依赖糖皮质激素与超适应症使用的免疫抑制剂，长期用药带来的代谢、感染与骨副作用显著，患者亟需机制更精准、副作用更可控的治疗选择。efzofitimod 通过调节免疫细胞表面的 neuropilin-2 受体，抑制过度炎症反应，被视为这一领域有潜力的差异化机制。

2. 聚焦限制性肺病亚群的三期设计

根据已达成的方案，III 期试验为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，拟纳入约 372 例患者，试验组接受 5.0 mg/kg 的 efzofitimod 静脉给药，每三周一次，持续 54 周（共 17 剂）。主要终点为第 48 周用力肺活量（FVC）相对基线的变化，关键次要终点为同期 King 结节病问卷肺脏评分。该设计源自先前 EFZO-FIT 研究的亚组分析——在 FVC 占预计值不超过 80% 且 FEV1/FVC 正常的限制性肺病亚群中，5.0 mg/kg 剂量组显示出具有临床意义的肺功能获益。

3. 监管对齐的临床意义

与 FDA 就 III 期方案达成一致，意味着终点选择、人群界定与统计学设计已获监管认可，可显著降低后续因方案缺陷而返工重来的风险，为潜在的上市申请铺平道路。aTyr 表示将同步在美国与欧洲开展注册工作。对呼吸科医生而言，若后续数据兑现，efzofitimod 有望为长期依赖激素的肺结节病患者提供一种兼具抗炎与肺功能保护的新选项，改变这一疾病以支持治疗为主的格局。

来源：The Biotech Times 生物医药资讯

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