‎FDA延长relutrigine审评推迟至12月

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9 月 27 日，据神经病学专业媒体报道，美国 FDA 将 relutrigine 用于 SCN2A 与 SCN8A 相关发育性癫痫脑病（DEE）的新药申请（NDA）审评期限延长三个月，PDUFA 目标日期由此前的 9 月 27 日推迟至 2026 年 12 月 27 日。relutrigine 是一款新型钠通道调节剂，此前已获孤儿药、罕见儿科疾病及突破性疗法资格认定，若获批将成为 SCN2A/SCN8A 发育性癫痫脑病的首款靶向治疗。此次延期为常规审评时间调整，并非拒绝。

1. SCN2A 与 SCN8A 发育性癫痫脑病

SCN2A、SCN8A 基因编码电压门控钠通道的 α 亚基，其功能获得性突变可导致早发性、难治性的发育性癫痫脑病，患儿常伴严重运动发育迟缓与多种癫痫发作类型，现有抗癫痫药物往往难以控制，临床负担沉重。由于发病机制涉及钠通道功能亢进，靶向调节钠通道成为重要的治疗思路，relutrigine 正是基于这一机制开发的候选药物。

2. 关键数据：运动性发作显著减少

relutrigine 的申请基于 II/III 期 EMBOLD 研究。数据显示，在 SCN2A/SCN8A 发育性癫痫脑病队列中，接受 relutrigine 治疗的患者相对安慰剂实现约 53% 的运动性发作减少，并显著提高运动性发作无发作天数（增加约 66.2%），在临床医生与照护者总体印象评分上也取得统计学显著改善。正是凭借这一疗效信号，该药此前获得 FDA 优先审评资格。

3. 延期背后的审评节奏

FDA 将 PDUFA 日期延后至 12 月 27 日，通常意味着审评机构需要更多时间审查补充资料或完成标签协商，属于程序性延期，与疗效或安全性结论无直接关联。对患者家庭与神经科医生而言，这一调整意味着首个针对该罕见癫痫脑病亚型的靶向治疗仍需再等待约三个月；若如期获批，将填补 SCN2A/SCN8A 发育性癫痫脑病无特异性治疗的历史空白。

来源：NeurologyLive 神经病学专业媒体

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