Nature刊发primeassembly基因编辑新技术可一次纠正多种突变

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9 月 17 日，波士顿儿童医院团队在《Nature》发表一种名为"prime assembly"（引导组装）的新型基因组编辑方法，可将长片段 DNA 精准"缝合"进活细胞中程序化指定的靶位置，有望一次纠正同一基因上的多种突变，为通用型基因治疗奠定基础。

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1. 突破现有基因编辑的局限

现有基因编辑手段要么依赖非靶向的基因递送，要么只能做需要个体化定制的短序列编辑。而许多遗传病涉及同一基因上的数百种不同突变，传统策略往往需要针对每种突变分别设计、逐一修改。prime assembly 基于引导编辑（prime editing）技术，通过写入"DNA 翼片"作为锚点，抓取两端匹配的 DNA 片段，从而在单一步骤内完成一个或多个基因片段大小的精准、永久插入，实现"一次纠正多种突变"。

2. 更安全、更广谱的技术特性

相比其他基因编辑方法，prime assembly 不依赖 DNA 双链断裂，也不依赖双链 DNA 供体，因此大幅降低了脱靶效应和潜在致癌风险；更重要的是，它可在非分裂细胞中工作，而多数传统方法主要局限于分裂细胞。这一特性对血液病、遗传代谢病等疾病相关的造血干细胞、肝细胞等"非分裂"靶细胞具有独特价值，使其更贴近真实临床需求。

3. 迈向"通用型基因治疗"

研究共同资深作者、波士顿儿童医院基因治疗项目主任 Daniel Bauer 表示，团队正推进将该系统递送至疾病相关人体细胞（如用于血液病治疗的造血干细胞），并探索"突变无关"疗法——用同一种方法纠正一个基因上的几乎任何突变。若能落地，将极大降低基因治疗的经济成本与开发门槛，为众多遗传罕见病提供普适性的解决方案。

来源：Nature、波士顿儿童医院（Boston Children’s Hospital）

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