恒瑞医药海曲泊帕获批两项新适应症覆盖肿瘤化疗血小板减少与儿童ITP

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恒瑞医药 9 月 10 日发布公告，其自主研发的 1 类创新药海曲泊帕乙醇胺片（Hetrombopag Olamine Tablets）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准两项新适应症：一是用于实体瘤化疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者的治疗，二是用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳、年龄 ≥6 岁的儿童慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）患者，以提升血小板计数、减少或预防出血。此次获批使该药获批适应症总数进一步增加，巩固其在血小板减少治疗领域的布局。

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1. 审批要点：适应症向肿瘤支持治疗与儿科拓展

海曲泊帕是一款口服小分子血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），此前已获批用于成人慢性原发 ITP、对免疫抑制治疗反应不佳的重型再生障碍性贫血（SAA），以及联合免疫抑制治疗用于 ≥15 岁初治重型再障等适应症。

本次获批的两项新适应症意义显著：一方面，CTIT 是实体瘤化疗过程中常见且可能影响治疗进程与出血安全的并发症，其获批为该类患者提供了口服、便捷的血小板提升选择；另一方面，儿童 ITP 适应症覆盖 ≥6 岁人群，是该药向儿科领域的重要延伸，填补了相关年龄段口服 TPO-RA 的选择空白。

2. 药物背景：口服 TPO-RA 的临床价值

免疫性血小板减少症与肿瘤化疗相关血小板减少，共同的核心难题在于血小板计数下降带来的出血风险。TPO-RA 通过激动血小板生成素受体、刺激巨核细胞增殖分化，从源头促进血小板生成。

海曲泊帕作为口服制剂，相比传统静脉给药方案（如静脉注射免疫球蛋白、糖皮质激素或血小板输注）在便捷性与依从性上具有明显优势，尤其适合需要长期管理的慢性 ITP 患者，以及需要快速、稳定提升血小板以保障化疗顺利进行的肿瘤患者。本次以化学药品 2.4 类注册分类获批，规格覆盖 2.5 毫克、3.75 毫克与 5 毫克。

3. 临床与行业意义：国产创新药在血液领域的持续深耕

此次获批进一步丰富了国产 TPO-RA 的适应症版图，也体现出恒瑞医药在血液疾病与肿瘤支持治疗领域的持续深耕。对临床医生而言，更多适应症获批意味着在 CTIT 管理与儿童 ITP 治疗中拥有了本土原研、可及性更高的治疗选项。

值得注意的是，公告同时强调，该药用于 ITP 时"仅用于因血小板减少及临床情况而有出血风险增加的患者"。这一限定提示临床用药需结合患者出血风险个体化评估，避免不必要的过度治疗。

来源：恒瑞医药公告、香港交易所披露易

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