英矽智能AI药物Rentosertib启动III期临床首例患者给药

全文概要
由生成式人工智能（AI）驱动的药物研发企业英矽智能（Insilico Medicine）9 月 10 日宣布，其 AI 发现的小分子 TNIK 抑制剂 Rentosertib（ISM001-055 / INS018_055）III 期临床试验已在北京协和医院完成首例患者入组并给药，同日上海市肺科医院也完成首例入组。该 III 期研究由北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者，钟南山院士与上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者，旨在系统性评估该药治疗特发性肺纤维化（IPF）的疗效与安全性。

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1. 里程碑：全球首款 AI 药物进入 III 期验证

Rentosertib 是一款潜在全球首创（first-in-class）的小分子 TNIK 抑制剂，由英矽智能自有生成式 AI 平台 Pharma.AI 赋能发现与开发，其靶点 TNIK 此前从未与纤维化建立关联。这一路径体现了 AI 在复杂疾病靶点发现上"开辟区别于传统研究范式"的潜力。

回顾其研发历程：2023 年 2 月 Rentosertib 获 FDA 授予用于 IPF 的孤儿药资格认定；2025 年 5 月被 CDE 纳入治疗 IPF 的突破性治疗品种名单；2026 年 7 月正式启动 III 期临床试验。从早期靶点识别到 IIa 期概念验证，多篇经同行评议论文记录了这段"AI 驱动"的完整链条——2024 年《自然·生物技术》阐述其 AI 发现过程，2025 年《自然·医学》公布 IIa 期临床结果，实现了全球首个 AI 驱动药物发现疗效的概念验证。

2. 试验设计：52 周口服给药，评估疗效与安全性

该 III 期试验为前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在系统评估每日一次口服 Rentosertib 持续给药 52 周的疗效与安全性。

牵头研究者徐作军教授表示：“AI 发现的这个靶点 TNIK，之前从未与纤维化建立过关联，这或许说明 AI 在复杂疾病的靶点发现方面正开辟一条新路径。此次首例患者给药标志着 Rentosertib 的又一项临床关键进展，在 IIa 期看到’逆转’趋势后，我们需要更大样本、更长周期的 III 期验证。从 III 期启动到最终获批上市，顺利情况下需要三到四年。”

3. 疾病背景与意义：IPF 的未满足需求

特发性肺纤维化是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆下降为特征，全球约 500 万人受累，中位生存期仅 3–4 年。现有抗纤维化药物可减缓但无法停止或逆转疾病进程，临床亟需更有效的改善疾病疗法。

值得一提的是，2026 年《自然·生物技术》发表的进一步研究显示，基于六种不同衰老时钟模型，接受 Rentosertib 治疗的患者生物学年龄较安慰剂组有所降低，暗示其可能具备"逆转生物学年龄"的潜力。若 III 期研究达到主要终点，Rentosertib 有望成为首款由 AI 端到端发现并走通全程临床验证的 IPF 创新药物。

来源：英矽智能（Insilico Medicine）官方公告

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