英菲格拉替尼是什么药？

英菲格拉替尼是一种口服 FGFR1-3 酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制 FGFR3 过度激活来改善软骨发育不全患儿的骨生长。

英菲格拉替尼在软骨发育不全中疗效如何？

在 PROPEL 3 三期试验中，治疗 52 周后，英菲格拉替尼组年化生长速率较安慰剂组显著提高 1.74 cm/年，身高 z 评分也显著改善。

英菲格拉替尼的安全性怎么样？

试验中英菲格拉替尼组与安慰剂组不良事件发生率相近，未见研究者判定与治疗相关的严重不良事件，但长期安全性仍需进一步观察。

‎每日资讯速递2026-09-02｜NEJM口服英菲格拉替尼治疗儿童软骨发育不全III期

作者：解螺旋资讯组

2026-09-03｜原创

全文概要
9 月 2 日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表 PROPEL 3 三期临床试验结果：在 3～17 岁软骨发育不全儿童中，每日一次口服的 FGFR1-3 酪氨酸激酶抑制剂英菲格拉替尼治疗一年，年化生长速率显著优于安慰剂。相比目前已获批、需每日或每周皮下注射的药物，这款口服制剂有望为软骨发育不全患儿提供更便捷的治疗选择。

2026年9月2日资讯，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表 PROPEL 3 三期临床试验结果：在 3～17 岁软骨发育不全儿童中，每日一次口服的 FGFR1-3 酪氨酸激酶抑制剂英菲格拉替尼治疗一年，年化生长速率显著优于安慰剂。相比目前已获批、需每日或每周皮下注射的药物，这款口服制剂有望为软骨发育不全患儿提供更便捷的治疗选择。

1. 软骨发育不全：最常见的骨骼发育不良

软骨发育不全是最常见的骨骼发育不良，由 FGFR3 基因激活性突变引起。异常的 FGFR3 持续传导下游信号，导致生长板软骨细胞过早耗竭，患者表现为不成比例的身材矮小，并常合并颅面部异常、椎管狭窄等并发症，婴儿期还存在枕骨大孔受压导致的死亡风险。

目前已有 vosoritide、navepegritide 等药物获批用于改善生长，疗效不俗，但均需每日或每周皮下注射，给长期治疗带来不便。正是在这一背景下，口服制剂的研发备受期待。

2. 口服制剂："每天一片"替代每日/每周注射

英菲格拉替尼是一款口服 FGFR1-3 酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制 FGFR3 的过度激活来改善骨生长。PROPEL 3 是一项多中心、双盲、安慰剂对照三期试验，将 3～17 岁软骨发育不全患儿按 2:1 随机分配，接受每日一次 0.25 mg/kg 英菲格拉替尼或安慰剂治疗 52 周。

结果显示，治疗 52 周后，英菲格拉替尼组年化生长速率较安慰剂组显著提高 1.74 cm/年（95% CI 1.31～2.17，P<0.001），身高 z 评分亦显著改善（组间差 0.32，P<0.001）。安全性方面，两组不良事件发生率相当（96% vs 95%），严重不良事件分别为 5% 与 3%，且研究者未将任何严重不良事件判定为与治疗相关。