‎每日资讯速递2026-09-01｜FDA批准Besremi治疗原发性血小板增多症

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9 月 1 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准药华医药（PharmaEssentia）的 Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）用于治疗成人原发性血小板增多症（ET）。这是近 30 年来 FDA 批准的首款 ET 新药，也是该药继真性红细胞增多症（PV）之后获得的又一适应症。批准基于全球 III 期 SURPASS ET 试验，显示其在持久血液学控制与降低血栓栓塞事件方面的获益。

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1. 原发性血小板增多症：被低估的血栓风险

原发性血小板增多症（ET）是一种罕见的慢性骨髓增殖性肿瘤，以血小板过度生成、数量异常升高为特征。患者面临心梗、卒中、肺栓塞等严重血栓并发症的风险，长期管理目标并非单纯"降板"，而是降低血栓与出血的复合风险。

然而，该领域的治疗进展长期缓慢。在过去近 30 年里，ET 的治疗主要依赖羟基脲、阿那格雷等传统药物，新药研发近乎空白。Besremi 此次获批，打破了这一僵局，为 ET 患者提供了全新的治疗选择。

2. SURPASS ET 试验与长效干扰素机制

Besremi 是一种长效、聚乙二醇化的干扰素 α-2b，其机制在于靶向骨髓中驱动疾病的异常造血细胞，在降低血小板计数的同时，实现持续的疾病修饰。这与传统仅"抑制血小板生成"的细胞减灭药物存在本质区别，被认为更具"治本"潜力。

批准所依据的全球 III 期 SURPASS ET 试验，将 Besremi 与阿那格雷进行对照，结果显示其可获得更持久的改良欧洲白血病网（ELN）缓解率与更佳的血液学控制，并在 12 个月观察期内观察到血栓栓塞事件的下降。该药无论基因型与疾病状态（包括初诊与未接受过细胞减灭治疗的患者）均可使用，覆盖人群较广。

3. 从 PV 到 ET：干扰素平台的适应症拓展

Besremi 此前已获 FDA 批准用于成人真性红细胞增多症（PV），此次 ET 适应症的获批，是其同一长效干扰素平台在骨髓增殖性肿瘤领域的自然延伸。值得关注的是，该适应症此前已在日本及中国台湾地区获得批准，本次美国获批进一步完善了其全球布局。

对临床而言，Besremi 的获批意味着 ET 患者多了一种"靶向疾病驱动细胞、兼顾血栓预防"的长效选择。不过在真实世界应用中，干扰素的流感样症状、肝酶升高等不良反应管理仍需关注，个体化剂量滴定与长期随访不可或缺。

来源：AJMC、Pharmaceutical Technology、BioSpace

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