‎每日资讯速递2026-08-27｜全球首例眼内线粒体移植治疗失明

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8 月 24 日，国际顶刊《自然》（Nature）官网头条报道了全球首例眼内线粒体移植治疗双眼失明的个案；8 月 27 日，这一突破性尝试进一步引发多方媒体报道。美国西奈山伊坎医学院、波士顿儿童医院与华盛顿大学的研究团队，将一名 26 岁失明女性腿部肌肉中提取的健康线粒体注入其双眼玻璃体腔，结果显示操作安全、无炎症反应，瞳孔短暂恢复对光反射，但视力未获实质改善。这一"世界首次"为再生医学开辟了新方向。

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1. 视神经病变的本质：视网膜神经节细胞"没电了"

要理解这项尝试，需先了解一个关键事实——视网膜神经节细胞（RGC）是人体能耗最高的神经元之一，负责把光信号从视网膜传导至大脑，其轴突长、耗能大，几乎完全依赖线粒体氧化磷酸化供能。一旦线粒体"罢工"，ATP 供应不足、活性氧堆积，细胞便走向凋亡，这恰是 Leber 遗传性视神经病变、外伤性/缺血性视神经病变的共同终末通路。

因此，近年来"线粒体移植"成为热门研究方向，此前已在心脏和大脑疾病中开展过早期人体探索，但眼睛始终是无人尝试的空白——没人知道把线粒体移植到密闭、免疫豁免的玻璃体腔，会不会引发炎症或被免疫系统攻击。

2. 世界首次：从腿部肌肉到双眼玻璃体腔

今年 2 月，这名 26 岁女性因自发性脑出血（脑动静脉畸形破裂）导致约 18 小时脑灌注不足，进而造成双侧视神经严重受损，几乎完全失明，瞳孔对光无反应。在无药可用的绝境下，研究团队今年 5 月获得美国 FDA 的紧急批准，尝试眼内线粒体移植。

医生从患者大腿取约 100 毫克肌肉组织，现场快速分离出活性线粒体，随后分别向右眼注射 7.5×10⁷ 个、向左眼注射 2.5×10⁷ 个线粒体，间隔 24 小时完成双眼注射。

3. 安全、短暂，但为再生医学点亮希望

结果显示，移植安全性良好，双眼均未出现眼内炎症或严重不良反应，也未触发危险的全身免疫反应。患者瞳孔在数日内重新出现对光反射，且在脑电记录中检测到视觉皮层的有组织反应；但这些变化是暂时的——约四周后瞳孔光反应回落，视力本身未获实质改善，仍仅有光感。不过，家人观察到患者开始伸手触碰具体物体，左眼在低视力评估中也能感知轮廓与阴影。

研究团队保持审慎，不主张该疗法已"恢复视力"，其最大价值在于证明向人眼注射线粒体是安全可行的。团队正在与 FDA 讨论重复、连续注射的方案。相关发现已于 8 月 10 日发表于预印本平台 Research Square，尚未经过同行评审。

来源：Nature、澎湃新闻、The Association of Optometrists（AOP）

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