每日资讯速递 2026-08-23｜杜氏肌营养不良细胞疗法Deramiocel审评再起波澜

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8月22日是Capricor Therapeutics异体细胞疗法Deramiocel（CAP-1002）原定的FDA PDUFA行动日，但该决定并未如期落地。据多方报道，Capricor已计划提交一项以HOPE-3试验主终点——上肢功能（PUL 2.0）为核心的BLA修正案，将适应症由"杜氏肌营养不良（DMD）相关心肌病"收缩至上肢功能方向，FDA已表示将在收到修正案后延长审评日期。这意味着DMD首款异体细胞疗法的上市仍存在变数。

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1. 背景：从"心肌病"到"上肢功能"的适应症转向

Deramiocel是一种异体心脏球衍生细胞疗法，通过静脉输注给药，最初主打的适应症是DMD相关心肌病——这是DMD患者死亡的主要原因之一。然而在7月29日的FDA细胞、组织与基因疗法咨询委员会（CTGTAC）会议上，专家以9票对3票认为现有证据不足以支持其在DMD心肌病中的有效性。随后Capricor宣布计划提交修正案，将申请聚焦于HOPE-3试验预设主终点——上肢功能量表（PUL 2.0），并纳入24个月开放标签扩展数据及额外统计分析，FDA则表示将在收到修正案后延长原定8月22日的行动日期。

2. 争议核心：同一数据，两种统计解读

分歧的焦点在于统计分析方法。HOPE-3试验纳入106例晚期DMD患者，随机接受Deramiocel或安慰剂12个月，预设主终点为上肢功能PUL 2.0评分变化。按公司分析方案，治疗组上肢功能下降更慢（平均差异4.55%，相当于进展减缓54%，p=0.029）；但FDA审评采用更早版本的统计计划，得出平均差异仅0.66分、p=0.24。更关键的是，曾被公司作为重点的心肌病次终点——左心室射血分数（LVEF），经同行评议修订后p值由0.04变为0.09，说服力显著削弱。哪种分析方案应被采用，正是这场审评悬而未决的核心。

3. 意义与患者处境：罕见病细胞疗法审评的样本

对患者家庭而言，8月22日本是高度期待的"决定日"，如今却演变为一场没有明确期限的再次等待。上肢功能对已丧失行走能力的晚期DMD患者并非次要指标——能否自己进食、操控轮椅、使用手机，直接决定其参与日常生活的能力。从行业视角看，Deramiocel的审评过程是罕见病细胞疗法BLA"主要修订"的典型案例，也折射出FDA在"功能终点"与"生物标志物终点"之间愈发审慎的尺度。需要强调，Deramiocel目前仍是试验性产品，尚未获批上市，患者应维持规范的心内科与呼吸科随访。

来源：Medical Daily《Duchenne Cell Therapy Shifts Its Target from the Heart to Arm Function as Decision Date Slips》

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