每日资讯速递2026/08/04

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8月3日，医学界迎来多项重磅进展：代谢赛道，歌礼制药口服GLP-1 ASC30获FDA批准启动覆盖4600人的全球III期研究，礼来三靶点激动剂瑞他鲁肽两项III期全部成功并计划2027年申报上市；肿瘤精准治疗，礼来新一代KRAS G12C抑制剂olomorasib获FDA突破性疗法认定，直指"癌王"胰腺癌；基础科研，华科大郭峥团队登《Nature》首次揭示肠道干细胞"8+1"表观遗传分裂计数规律，彻底推翻随机概率模型；AI+临床诊断，复旦施立雪/季敏标团队《Cell》发表ULTRA超快速三维病理平台，实现胶质瘤术中30分钟三维病理成像，为精准手术切除提供全新工具；AI制药赛道，英矽智能AI驱动口服透脑NLRP3抑制剂ISM8969获NMPA临床批件，剂泰科技与恒瑞医药达成AiTEM AI制剂平台级合作，AI制药从概念验证全面迈入规模化落地阶段。

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1. 歌礼口服GLP-1 ASC30挺进全球III期：4600人规模，目标全球第二款口服小分子减重药

8月3日，歌礼制药（01672.HK）公告，其每日一次口服小分子GLP-1受体激动剂ASC30已正式获得美国FDA批准开展III期临床研究。同日，礼来宣布其GLP-1R/GIPR/GCGR三靶点激动剂瑞他鲁肽（retatrutide）两项III期研究TRIUMPH-2、TRIUMPH-3全部达到主要终点，计划于2027年第一季度向FDA提交BLA。

歌礼的ASC30全球III期项目由AURORA-1（非T2DM肥胖/超重）和AURORA-2（合并T2DM肥胖/超重）两项关键研究组成，将在美国、欧洲和加拿大共入组约4600名受试者，评估20mg/40mg/60mg三种维持剂量对比安慰剂的72周长期疗效与安全性。若进展顺利，ASC30有望成为继礼来orforglipron之后，全球第二款获批的口服小分子GLP-1减重药。歌礼同时公布了其全球首创口服小分子GLP-1/GIP/胰淀素三靶点激动剂固定剂量复方制剂的积极临床前数据，构建了从单靶点到三靶点的完整口服小分子代谢管线矩阵。

礼来方面，TRIUMPH-2（合并T2DM）中，瑞他鲁肽各剂量组80周平均体重下降12.7%-20.8%，HbA1c最大降幅达1.6%；TRIUMPH-3（合并心血管疾病重度肥胖）最高减重22.6%。作为全球进展最快的三靶点激动剂，瑞他鲁肽的BLA计划标志着代谢药物即将进入"三靶点时代"。

来源：歌礼制药港交所公告（2026-08-03）；礼来官网 Investor Relations（2026-07-23/08-03持续报道）；智通财经

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2. 礼来KRAS G12C抑制剂olomorasib获FDA突破性疗法认定——胰腺癌精准治疗迎"破冰"信号

8月3日，礼来（NYSE: LLY）宣布，其新一代口服KRAS G12C抑制剂olomorasib获美国FDA授予突破性疗法认定，单药用于既往至少接受过一线系统治疗的KRAS G12C突变型晚期胰腺癌成人患者。这是olomorasib继2025年9月联合Keytruda一线治疗NSCLC后获得的第二个突破性疗法认定。

胰腺癌被称为"癌中之王"，美国每年约6万新发病例，转移性患者五年生存率不足5%。KRAS突变存在于约90%的胰腺癌中，其中G12C亚型约占1%-2%，且该突变亚型患者预后更差。目前全球尚无专门针对KRAS G12C突变胰腺癌的靶向药物获批。

本次认定基于I/II期LOXO-RAS-20001研究的早期积极数据，该研究在KRAS G12C突变晚期实体瘤（含胰腺癌）中评估olomorasib单药及联合用药的安全性与初步疗效。olomorasib经专门设计以实现高靶点占有率，其药代动力学特性支持单药及联合方案均保持较高效力。认定将显著加速后续临床开发与监管审评，为胰腺癌精准治疗首次打开突破口。

来源：Eli Lilly官方新闻稿（PR Newswire, 2026-08-03）；药明康德；格隆汇

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3. 《Nature》重磅：华科大郭峥团队首次揭示肠道干细胞"8+1"分裂计数规律，推翻随机概率模型

8月3日，华中科技大学同济医学院基础医学院郭峥教授团队在国际顶级期刊《Nature》在线发表最新研究成果，首次揭示了肠道干细胞通过表观遗传机制"记忆"自身分裂次数的分子机制，彻底推翻了学界长期奉行的随机概率模型。

人体肠道上皮细胞每3-5天即完成一次全面更新，而干细胞每次分裂产生的吸收细胞与内分泌细胞始终保持恒定比例。这一现象困扰学界数十年。郭峥团队通过十余年谱系追踪与遗传筛选，发现果蝇肠道干细胞遵循"8+1"计数规律——连续8次产生上皮细胞的分裂后，第9次精准切换为产生内分泌细胞，如同精密仪器般严格。

机制层面，研究发现两组拮抗蛋白（TrxG与PcG）通过组蛋白修饰在干细胞内构建"分裂计数器"：随着分裂推进，激活型组蛋白标记逐渐稀释，抑制型标记逐步积累；达到阈值后触发分化方向切换。更有趣的是，新生内分泌细胞通过瞬时激活Notch信号将计数"归零"，开启新一轮循环。研究为理解组织稳态维持提供了全新范式，Notch信号与组蛋白修饰酶有望成为调控干细胞分化的潜在药物靶点。

来源：Nature（2026-08-03在线发表）；华中科技大学官网；今日头条/澎湃新闻

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4. 《Cell》复旦施立雪/季敏标团队：ULTRA超快速三维病理平台改写胶质瘤术中诊断范式

北京时间8月3日晚，复旦大学生物医学研究院施立雪团队联合物理学系季敏标团队，在国际顶级期刊《Cell》发表论文，推出全新超快速三维病理技术平台ULTRA（Ultrarapid cleared stimulated Raman with AI），首次在术中时间尺度内实现胶质瘤三维病理特征解析与肿瘤浸润边界精准测绘。

胶质瘤呈浸润性立体生长、无清晰包膜边界，是神经外科最具挑战的肿瘤之一。传统术中冰冻病理只能观测有限二维切片，MRI影像难以区分水肿与肿瘤浸润组织，术中导航因脑组织移位而逐渐失准——三大短板共同导致术后残留复发风险居高不下。

ULTRA平台融合三大技术创新破解这一困局：① ULTRA-clearing一步透明化方法，5-10分钟完成1mm厚组织透明，保留脂质和蛋白特征信号；② 无标记受激拉曼散射（SRS）成像，无需染色直接获取三维分子信息；③ ULTRA-staining无监督AI框架，将原始光学信号转化为病理医生熟悉的标准三维虚拟H&E图像。全流程30分钟内即可产出毫米级深度、媲美金标准石蜡病理的三维图像。临床验证中，ULTRA在2例MRI判定为"单纯水肿"的样本中成功捕捉到二维切片完全遗漏的深层微小胶质瘤病灶，为术中实现肿瘤超全切除提供了客观依据。

来源：Cell（2026-08-03, DOI: 10.1016/j.cell.2026.07.026）；复旦大学上海医学院官网；澎湃新闻

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5. 英矽智能AI驱动口服透脑NLRP3抑制剂获NMPA临床批件：帕金森病"神经炎症"新路径开启

8月3日，英矽智能（HKEX:3696）公告，公司与衡泰生物共同开发的创新口服NLRP3抑制剂ISM8969/HT-001正式获得中国NMPA临床试验批件，拟用于帕金森病治疗。继此前获得美国FDA IND许可、并在澳洲I期完成首例给药后，该批件标志着中澳两地平行临床评估正式开启。

ISM8969/HT-001具有潜在同类最佳潜力，其最大差异化优势在于能够穿透血脑屏障进入中枢神经系统，直击帕金森病核心病理环节——神经炎症。该分子由英矽智能自主研发的生成式化学引擎Chemistry42发现并优化，2024年12月提名为PCC后推进速度惊人：2026年1月获FDA IND许可，6月澳洲首例给药，7月获NMPA批准，展现了AI制药从靶点发现到临床推进的全流程效率。

帕金森病全球患者超1000万，现有治疗以多巴胺替代为主，无法延缓疾病进展。以NLRP3炎症小体为靶点、从神经炎症角度干预疾病进程，代表了帕金森病治疗的全新方向。ISM8969兼具外周抗炎与中枢神经保护双重潜力，有望填补该领域巨大未满足需求。

来源：英矽智能港交所公告（2026-08-03）；美通社；医药魔方

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6. 剂泰科技×恒瑞医药：AI制剂平台AiTEM落地头部药企，AI制药从概念验证走向规模化工序

8月3日，剂泰科技（港交所递表阶段）宣布，自主研发的AiTEM人工智能制剂创新平台将在恒瑞医药完成本地化部署，用于加速小分子药物制剂配方开发。这是中国AI制药领域首次由头部药企与AI技术平台达成的制剂工程级战略合作，标志着AI技术从靶点发现、分子生成向上游延伸至制剂优化全链条落地。

AiTEM平台依托剂泰科技自研的全球首个AI纳米递送技术引擎NanoForge，通过量子化学计算与分子动力学模拟，实现药物制剂设计与优化，可提升溶解度、生物利用度并优化药代动力学特征。平台已积累超1000万种脂质结构及10万个实验数据点，支撑10余条创新药管线。在其自研项目MTS-004中，AiTEM将临床前制剂优化周期从行业平均1-2年压缩至3个月以内，项目从立项到完成III期仅用38个月。

本次合作采用平台级赋能模式——恒瑞可将旗下多条小分子管线持续接入AiTEM开展常态化制剂优化，实现从单一项目合作到长期研发效能升级的范式跃迁。业内分析认为，AI制药核心竞争逻辑已从算法模型优势，转向能否深度适配真实研发场景、融入药企现有体系、持续产出产业价值。

来源：剂泰科技官方公告（2026-08-03）；动脉网；中国工业新闻网

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