RP1溶瘤病毒疗法目前到了什么审批阶段？

RP1已获得FDA咨询委员会10:3支持，最终审批结果仍等待FDA作出PDUFA裁决。

贝普若韦生能否实现乙肝功能性治愈？

III期研究显示，贝普若韦生可使约20%患者实现功能性治愈，优势人群中比例可达26%。

Datroway适用于哪类三阴性乳腺癌患者？

Datroway适用于不适合接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌成人患者。

每日资讯速递2026/08/03

作者：解螺旋资讯组

2026-08-03｜原创

全文概要： 医药圈迎来多项重磅节点——FDA溶瘤病毒疗法RP1审评进入最后冲刺，CTGTAC专家委员会以10:3高票支持；全球首个乙肝功能性治愈ASO药物贝普若韦生III期数据进入多国监管评审，预计年内落地；Nature同期揭示抗衰老新靶点SLC25A1与抗癌菌群RCom双重科研突破；英矽智能AI制药管线双喜临门，ISM6331获FDA快速通道、ISM8969 NLRP3抑制剂获NMPA临床批准；Datroway TROP2 ADC获欧盟批准一线三阴性乳腺癌。

2026年8月3日资讯合集

1. 溶瘤病毒RP1冲刺FDA审批：CTGTAC 10:3高票支持，PDUFA裁决日已至

黑色素瘤免疫治疗迎来历史性节点。7月30日，FDA细胞、组织与基因疗法咨询委员会（CTGTAC）以10票赞成、3票反对的结果认定，Replimune公司溶瘤病毒疗法RP1（vusolimogene oderparepvec）联合纳武利尤单抗的IGNYTE研究疗效数据"可评价且具有临床意义"。这一非约束性投票为FDA最终审批决定扫清了关键障碍——PDUFA目标裁决日期正是8月2日。

RP1是基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）改造的溶瘤免疫疗法，经基因工程表达GALV-GP R-融合蛋白和GM-CSF，旨在选择性裂解肿瘤细胞并激活全身性抗肿瘤免疫。IGNYTE试验的3年生存数据显示：全部接受治疗患者的3年总生存率达47.8%（中位OS 32.9个月），缓解者3年OS更高达83.5%，中位缓解持续时间24.8个月。值得注意的是，这一数据来自抗PD-1治疗失败后的晚期黑色素瘤患者——该人群历史上治疗选择极为有限。

RP1此前曾两次收到FDA完整回复函（CRL），分别于2025年7月和2026年4月因"单臂试验设计不足以提供有效性实质性证据"被拒。行业分析认为，此次CTGTAC高票通过反映了FDA在代理领导层下监管态度的微妙转变，与近期UniQure亨廷顿病基因疗法逆转、REGENXBIO杜氏肌营养不良症申报受理等案例一脉相承。

来源：Replimune官方新闻稿（2026.7.30）、Pharmaceutical Executive（2026.7.31）、BioPharma Dive

2. 乙肝功能性治愈进入倒计时：贝普若韦生III期数据进入全球多地监管评审

在第16个世界肝炎日（7月28日）前后，乙肝功能性治愈领域迎来关键性更新。南方医科大学南方医院侯金林教授领衔的全球多中心III期B-Well研究（B-Well 1和B-Well 2）证实，在核苷酸类似物标准治疗基础上加用反义寡核苷酸药物贝普若韦生（bepirovirsen，GSK研发），72周时约20%患者实现功能性治愈（定义为停药后HBsAg持续阴性且HBV DNA低于检测下限），而安慰剂组无一例达标。该研究已于2026年5月28日发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。

最新进展显示，贝普若韦生III期数据已进入全球多地药品监管评审阶段。据感染在线报道，该创新疗法预计将在2026年下半年至2027年初逐步投入临床应用，中国患者有望率先受益。在HBsAg≤1000 IU/mL的优势人群中，功能性治愈率进一步提升至26%。治疗方案为每周一次皮下注射，持续24周即可完成固定疗程——这颠覆了乙肝"终身服药"的传统治疗范式。

中国目前约有7500万慢性乙肝感染者，全球约2.4亿。世卫组织2030年消除病毒性肝炎目标要求诊断率达90%、治疗率达80%，而2024年中国诊断率仅22%、治疗率仅15%。贝普若韦生的获批上市将是弥合这一巨大鸿沟的关键一步。

来源：NEJM（2026.5.28）、知识分子（2026.8.2）、央广网（2026.7.28）、南方医院官网

3. Nature重磅：无需清除衰老细胞！SLC25A1——关闭"僵尸细胞"炎症开关的新靶点

细胞衰老（cellular senescence）长期以来被视为一把双刃剑：衰老细胞虽不再分裂，却持续分泌促炎因子（SASP），驱动心血管疾病、癌症、神经退行性病变等多种年龄相关疾病。传统策略聚焦于"清除"这些"僵尸细胞"（senolytics），但7月29日发表于Nature的一项研究提出了全新思路——关掉它们的炎症开关，而非清除它们本身。

梅奥医学中心与Sanford Burnham Prebys医学发现研究所联合团队发现，功能失调的线粒体与表观遗传调控系统协同驱动SASP。关键突破口是线粒体柠檬酸转运蛋白SLC25A1——它调控柠檬酸从线粒体向细胞质的转运，进而通过乙酰辅酶A供应影响SASP基因位点的染色质可及性。抑制SLC25A1可降低SASP位点的染色质开放程度，从源头限制促炎因子的转录激活。在老年小鼠模型中，这一策略在不清除衰老细胞的前提下，显著减轻了慢性炎症并延长了健康寿命。

该研究对于抗衰老医学范式的意义在于：senolytic策略面临"清除了保护性衰老细胞可能影响组织修复"的安全性质疑，而SLC25A1靶向策略仅抑制SASP而不消除细胞本身，可能提供更安全的长寿干预路径。

来源：Nature（2026.7.29）、生物世界/腾讯新闻（2026.8.2）

4. 从免疫治疗应答者体内筛出"抗癌菌群"：上海交大团队Nature Microbiology发表15菌株组合RCom

肠道微生物与免疫检查点抑制剂疗效的关系是近年肿瘤免疫治疗最热门的研究方向之一，但大多数研究止步于"测序发现相关性"。8月2日，上海交通大学团队在Nature Microbiology发表研究，完成了从临床样本到活菌资源再到动物功能验证的完整闭环。

研究团队从非小细胞肺癌抗PD-1治疗应答者的粪便宏基因组出发，筛选出在应答者中富集的候选菌种，排除携带毒素或耐药基因的高风险菌株后，结合代谢互作模型构建出一个由15个细菌物种组成的定义菌群（defined microbial consortium），命名为RCom。在多种小鼠肿瘤模型中，口服RCom可显著增强抗PD-1的抗肿瘤效果，并提高肿瘤内CD8+ T细胞的浸润和杀伤功能。

这项工作的核心价值在于完成了"临床样本→菌群特征→活菌分离→定义菌群→动物模型→抗肿瘤免疫机制"的全链条验证，将肠菌从"伴随现象"推进到"可调控干预手段"的阶段。对于临床医生而言，RCom模式意味着未来可能通过口服特定菌群制剂来增效免疫治疗，而非停留在益生菌的模糊推荐层面。

来源：Nature Microbiology（2026.8.2）、中国病毒学论坛/网易（2026.8.2）

5. 英矽智能AI制药双响炮：ISM6331获FDA快速通道，NLRP3抑制剂ISM8969获NMPA临床批准

AI制药赛道本周传来双重利好。英矽智能同日公布两项管线推进——

ISM6331获FDA快速通道资格：这款由生成式化学平台Chemistry42驱动的泛TEAD抑制剂，靶向Hippo通路，用于治疗既往抗PD-1及含铂化疗后进展的不可切除恶性胸膜间皮瘤。作为英矽智能首个获得FDA快速通道认定的项目，ISM6331将享有与FDA更频繁沟通、滚动审评、加速批准及优先审评等监管便利。其首次人体I期临床数据将于2026年ESMO年会上以简短口头报告形式首次发布。

ISM8969/HT-001获NMPA临床试验批准：英矽智能与衡泰生物共同开发的创新口服NLRP3抑制剂ISM8969/HT-001获得NMPA批准开展临床试验，用于治疗帕金森病。该药物的独特优势在于能够穿透血脑屏障进入中枢神经系统——与大多数临床在研的外周限制性NLRP3抑制剂形成差异化。今年6月已在澳洲完成首例人体给药，中国临床试验的获批标志着中澳两地平行临床评估的正式启动。

值得关注的是，ISM6331和ISM8969从靶点识别到分子设计均由AI驱动（Pharma.AI平台），代表了AI制药从"辅助工具"向"核心引擎"的持续演进。截至2026年中，全球已有179条AI药物管线进入临床阶段，其中9条进入III期。

来源：英矽智能港交所公告/格隆汇（2026.8.3）、雪球一周药闻（2026.8.2）

6. Datroway获欧盟批准一线三阴性乳腺癌：TROP2 ADC为不适合免疫治疗人群带来OS获益

7月31日，第一三共与阿斯利康联合宣布，Datroway（德达博妥单抗，靶向TROP2的DXd ADC）获欧盟批准新适应症——作为单药用于不适合接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）成人患者的一线治疗。

获批依据为全球III期TROPION-Breast02研究。数据显示：Datroway组中位总生存期（OS）达23.7个月，较化疗组的18.7个月延长5.0个月（HR=0.79）；中位无进展生存期（PFS）为10.8个月 vs 5.6个月（HR=0.57）；客观缓解率（ORR）62.5% vs 29.3%。基于该数据，Datroway已被纳入ESMO临床实践指南，作为不适合免疫治疗的转移性TNBC IA类一线推荐方案。

该适应症此前已于2026年5月在美国获批。值得注意的是，TROPION-Breast02专门聚焦"不适合接受免疫治疗"这一细分人群——PD-L1低表达或存在免疫治疗禁忌的患者此前在一线治疗中缺乏ADC选择。此次欧盟批准使Datroway成为该人群中首个显示OS获益的TROP2 ADC。