每日资讯速递2026/07/22

**全文概要：**昨日重磅频出——NMPA实现"全球新"创新药中国首报首发历史性突破，武田食欲素2型受体激动剂率先在华上市；同日金妥昔单抗胃癌NDA获受理、YKYY033 FXI siRNA新适应症获批临床、CDC7抑制剂获FDA孤儿药认定，创新药赛道多点开花。科研端，Nature Medicine刊发中国团队RAG-17 siRNA治疗SOD1-ALS的I期临床亮眼数据。AI+医疗方面，WAIC 2026闭幕揭示行业从"拼参数"转向"抢入口"的深层变革，科锐国际调研显示大健康AI转型分化严重——领先企业综合表现已达起步企业的近10倍。政策端，医保支持基层医疗15城试点落地，14条措施释放五大信号。

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1. 历史性突破！NMPA全球率先批准食欲素2型受体激动剂上市

7月21日，国家药监局（NMPA）宣布批准一款选择性食欲素2型受体激动剂在中国率先上市，用于治疗16岁及以上青少年和成人的1型发作性睡病。这标志着我国首次实现“全球新”创新药——从靶点原创、国际多中心临床到注册上市——在中国首报首发的历史性突破。

据悉，该药物（武田TAK-861）同步向中国、美国、日本、欧盟等国家和地区提交了上市申请。在我国获得突破性治疗品种认定并纳入优先审评审批程序双重加速通道；在美国获突破性治疗药物认定及快速通道资格；在日本获先驱和孤儿药资格认定；在欧盟获孤儿药资格认定。中国在全球范围内第一个批准该药上市，打破了长期以来“创新药先欧美后中国”的惯例。

1型发作性睡病是一种罕见的中枢性嗜睡症，由下丘脑食欲素神经元选择性丧失导致，患者日间不可抗拒地陷入睡眠，严重影响生活质量和人身安全。目前标准治疗以中枢兴奋剂和抗抑郁剂为主，缺乏针对病因的精准药物。食欲素2型受体激动剂直接作用于突触后食欲素信号通路，有望从机制层面改善觉醒维持能力。

来源：央视新闻/中新网

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2. 创新药多点开花：胃癌VEGFR2单抗NDA获受理、FXI siRNA新适应症拓展、癌因性疲乏中药获批临床

7月21日，多款创新药同日取得关键监管进展：

• 金妥昔单抗注射液NDA获受理：长春高新公告称，控股子公司金赛药业的金妥昔单抗注射液（靶向VEGFR2抗体药物）上市申请获NMPA受理。该药联合紫杉醇用于既往一线系统治疗失败的晚期胃或胃食管结合部腺癌患者，关键性III期临床试验已成功达成主要研究终点。若获批，将是金赛药业首次进入肿瘤治疗领域。
• YKYY033注射液新增5项适应症获批临床：悦康药业公告，子公司自主研发的YKYY033注射液（GalNAc偶联双链siRNA药物，靶向沉默FXI基因）新增多项适应症获NMPA批准开展临床试验。临床前研究显示该药具有显著抗血栓疗效且未增加出血风险。此前该药已获准用于预防择期髋膝关节置换术后静脉血栓栓塞症（VTE）。
• 芪黄正气颗粒获批癌因性疲乏临床试验：康缘药业公告，其自主研发的中药注册1.1类新药芪黄正气颗粒获NMPA临床试验批准，拟用于治疗癌因性疲乏（气血亏虚证）。癌因性疲乏是肿瘤患者最常见且缺乏特效治疗的并发症之一，临床前药效学显示该药对非小细胞肺癌移植瘤及紫杉醇诱发乳腺癌相关疲乏模型均有显著疗效。
• monzosertib（AS-0141）获FDA孤儿药认定：日本Carna Biosciences宣布，其高选择性CDC7激酶抑制剂monzosertib获FDA孤儿药认定，用于治疗急性髓系白血病（AML）。该药正与MD安德森癌症中心合作推进联合阿扎胞苷+维奈克拉的三联方案治疗复发/难治性AML。

来源：每日经济新闻、悦康药业公告、康缘药业公告、Carna Biosciences官网

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3. Nature Medicine：中国团队RAG-17 siRNA治疗SOD1-ALS I期临床数据亮眼——脑脊液SOD1蛋白下降69%

7月15日（7月21日获广泛报道），首都医科大学附属北京天坛医院王伊龙教授与中美瑞康李龙承博士团队在Nature Medicine发表重磅论文，公布RAG-17治疗SOD1突变肌萎缩侧索硬化症（ALS）的I期临床数据。

RAG-17采用中美瑞康自主知识产权的「智能化学辅助递送（SCAD）」技术，将siRNA双链与辅助寡核苷酸偶联，实现单次鞘内注射后在中枢神经系统广泛分布并持久沉默致病基因。这项开放标签、剂量递增的IIT研究纳入6名SOD1-ALS患者，关键结果如下：

• 安全性：未报告任何严重不良事件，不良事件均为轻至中度且临床可控；
• 生物标志物：队列1患者脑脊液SOD1蛋白第240天平均下降69%，血浆神经丝轻链（NfL，神经轴突损伤标志物）平均下降62%，部分患者最大降幅超85%；
• 临床趋势：部分患者疾病进程趋于稳定，用力肺活量（FVC）得到维持甚至改善。

在SOD1-G93A小鼠模型中，即使在症状明显发作后的晚期给药，RAG-17仍展现出显著的疾病修饰疗效。这为SOD1-ALS患者带来了从「延缓进展」走向「逆转病程」的新希望。SOD1-ALS约占家族性ALS的20%和散发性ALS的2%，中国约有数千名患者。

来源：Nature Medicine（2026）；DOI: 10.1038/s41591-026-04527-y

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4. WAIC 2026闭幕观察：医疗大模型从「拼参数」到「抢入口」，AI制药挺进科研上游

7月21日，随着2026世界人工智能大会（WAIC 2026）的余温持续发酵，医疗AI赛道的竞争逻辑正在发生深刻转变。前两年行业热衷于比较模型参数、医学考试成绩和问答准确率；如今市场更关心AI能否进入药物研发、医院诊疗和家庭健康管理闭环。

巨头布局全景：阿里达摩院推出科研智能体平台「达摩灵枢」，采用「专通融合」范式——通用大模型理解任务、规划流程，领域模型负责专业计算。其中细胞世界模型Lingshu-Cell可模拟药物-基因编辑-细胞相互作用，材料模型Elements已预测约6.8万种潜在超导材料。腾讯试图连接模型、云和医疗产业；蚂蚁、京东、字节争夺患者入口；科大讯飞深入医生工作流；华为瞄准医院基础设施。晶泰科技、英矽智能等AI制药企业也在寻找差异化定位——英矽智能在大会期间与腾讯健康达成合作，围绕生命健康专精模型、高性能计算和云端部署展开探索。

核心趋势：评价标准从「模型能生成多少分子」转向「候选药物能否进入临床」；竞争从模型能力转向产业能力——能否把模型接入科研、医院和医疗服务的真实流程，并带来可衡量的效率提升和成本下降。

来源：WAIC 2026/观察者网/新浪财经

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5. 科锐国际调研345家药企：大健康AI转型分化严重，仅9%企业建立明确AI战略

7月21日，科锐国际（300662.SZ）高级副总裁段立新在接受经济观察报专访时披露了《中国大健康行业AI转型成熟度调研》报告核心发现。该报告调研345家医药相关企业（涵盖药企、医疗器械、AI医疗企业），按AI成熟度将企业分为起步、成长和领先三类。数据显示，领先企业在战略准备度、技术储备、数据治理、人才建设、业务应用深度及AI管理机制等维度的综合表现，平均达到起步企业的近10倍。

报告三大揭示性发现：

1. 仅9%的企业建立了明确AI战略目标和专项路线图；仅3%能利用AI重构核心业务流程乃至商业模式；36%仍处于探索阶段，56%仅在局部场景开展试点；
2. 人才短缺是核心瓶颈：企业缺乏既懂医疗业务逻辑又掌握AI技术能力的复合型人才，难以推动AI从实验走向业务价值创造；
3. AI应用分化不取决于企业规模和历史积累，而取决于组织对AI的战略投入和持续推进能力。领先企业并非简单采购更多工具，而是从顶层设计入手，围绕统一技术底座和数据中台将AI嵌入业务决策和运营体系。

段立新指出，未来医药企业之间的差距可能不再只是产品管线、研发能力或市场规模的差距，而是能否真正将AI融入业务体系并形成持续价值创造能力的差距。

来源：经济观察报

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6. 医保支持基层医疗15城试点落地：14条措施释放五大信号，报销不低于50%

7月21日，国家医保局办公室与国家卫生健康委办公厅联合发布《关于确定医保支持基层医疗卫生服务发展重点联系点的通知》，确定15个市（州）纳入重点联系点，将今年3月三部门联合印发的《关于医保支持基层医疗卫生服务发展的指导意见》14条措施逐一落地。

核心措施速览：

• 医保基金向基层倾斜，年度新增基金适当投向基层；
• 职工医保和居民医保普通门诊报销比例不低于50%；
• 一般诊疗费原则上10元左右；
• 长期处方最长可达12周；
• 探索门诊按人头付费与慢病管理相结合；
• 经基层转诊至上级医院，住院起付线可连续计算。

对临床医生的五大信号：
① 医保定点纳入大门开得更宽，民营基层机构应主动申报；
② 支付方式从「多开药多做检查」转向健康管理和慢病管理；
③ 家庭医生签约与门诊付费联动，服务模式需升级；
④ 基层药品配备范围原则上与县区级医院保持一致；
⑤ 2028年起实现每年3月底前完成上年度医保清算。

该政策被认为是「强基层」战略在医保支付端的关键落子，将直接影响数百万基层医生的执业生态和收入结构。

来源：国家医保局/国家卫健委/诊锁界

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