PADCEV联合Keytruda适用于哪些肌层浸润性膀胱癌患者？

适用于所有接受膀胱切除术的肌层浸润性膀胱癌患者，不再受是否能使用顺铂限制。

2026版国家基本药物目录有哪些主要变化？

新版目录共794种药品，新增116种，重点增加了慢性病、儿童用药和16种创新药。

RisQ模型能做什么？

RisQ可基于多模态健康数据预测1000余种疾病风险，并可实现跨队列的零样本泛化。

每日资讯速递2026/07/13

作者：解螺旋资讯组

2026-07-13｜原创

全文概要：本期聚焦三大赛道6条重磅动态——FDA批准首个不受顺铂限制的肌层浸润性膀胱癌围手术期ADC+免疫方案；CSCO血液肿瘤学术大会十周年哈尔滨闭幕，宣告中国从跟跑迈入领跑；ISTH 2026公布血管性血友病"非替代疗法"首次人体概念验证；2026版国家基本药物目录794种正式发布；英矽智能×康哲药业12亿元AI+CNS药物研发合作落地；Fabian Theis团队发布RisQ多模态疾病预测基础模型，一个模型覆盖千种疾病。

2026年7月13日资讯合集

1. FDA批准PADCEV+Keytruda围手术期方案扩展至全部肌层浸润性膀胱癌——首个不受顺铂限制的"去化疗"新标准

7月10日，美国FDA正式批准enfortumab vedotin（PADCEV，Nectin-4靶向ADC）联合pembrolizumab（Keytruda）的围手术期方案，将适应症从"顺铂不耐受"人群扩展至所有适合膀胱切除术的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者，无论其顺铂化疗资格如何。这一决定标志着MIBC围手术期治疗正式进入"铂类非必需"时代。

此次批准的核心证据来自III期KEYNOTE-B15/EV-304研究（n=808），对比围手术期PADCEV+Keytruda方案与标准顺铂+吉西他滨新辅助化疗。结果令人瞩目：联合方案组的中位无事件生存期（EFS）尚未达到，而化疗组为48.5个月（HR=0.53，p<0.0001），相当于疾病复发、进展或死亡风险降低47%；总生存期方面同样显著获益（HR=0.65，p=0.0029），死亡风险降低35%。病理完全缓解率（pCR）达到55.8%，远超化疗组的32.5%。值得注意的是，此次获批同时涵盖Keytruda QLEX（帕博利珠单抗皮下制剂），给药时间仅需1-2分钟。

对于泌尿外科和肿瘤内科医生而言，这意味着更多因肾功能不全、听力受损或神经病变等原因不适合顺铂的患者，现在有了疗效确切的替代方案。目前安斯泰来已同步向中国NMPA提交该适应症的上市许可申请。

来源：FDA官网（fda.gov）；AJMC；安斯泰来/辉瑞新闻稿

2. CSCO第十届血液肿瘤学术大会哈尔滨闭幕——十年积淀见证中国从跟跑到领跑

7月12日，中国临床肿瘤学会（CSCO）第十届血液肿瘤学术大会在哈尔滨圆满落幕。本届大会为期三天，由CSCO白血病、淋巴瘤、骨髓瘤三大专委会联合主办，哈尔滨血液病肿瘤研究所等机构承办，设置46个交流专场，收录超千篇学术论文，特邀欧美及中国港台地区专家线上线下同台交流。

大会主席马军教授在闭幕总结中指出，十年间中国血液肿瘤经历了从"全面跟跑"到"并跑"，再到"部分领域领跑"的历史性跨越。细胞治疗领域，国内已获批10款产品（美国13款）；ADC、双特异性抗体赛道，中国研发进度走在全球前列。今年国内学者已累计在EHA、ASCO、EBMT等国际顶会上发表近3000篇研究成果，其中ASCO 2026收录中国摘要1600篇、口头报告98项。

本届大会还启动了"聚沙成塔阅见未来"学术传承公益计划，发布两部核心学术著作，聚焦规范化诊疗普及与基层学术传承。院士论坛增设中青年学者专场，EHA口头报告入选者王亮、范磊教授在国内同步分享双抗在淋巴及血液肿瘤的突破性应用成果。

来源：CSCO官网；医脉通（medlive.cn）；CCMTV临床频道

3. ISTH 2026：Hemab公布HMB-002血管性血友病"非替代疗法"首次人体概念验证——单次皮下注射VWF/FVIII提升超2.4倍

7月12日，在巴黎举行的国际血栓与止血学会（ISTH）2026年大会上，Hemab Therapeutics公布了HMB-002治疗血管性血友病（VWD）的首次人体临床数据，同时首次公开第三管线HMB-003（靶向月经过多的长效抗纤溶肽）。

HMB-002采用一种全新的"非替代疗法"策略——通过皮下注射单克隆抗体上调患者自身VWF和FVIII的内源性水平，而非像传统疗法那样输注外源性凝血因子。I/II期单次剂量递增数据显示：在150mg剂量组，VWF和FVIII水平提升≥2.4倍，伴随凝血酶生成正常化、APTT缩短，且多聚体分布保持稳定；药代动力学特征支持每月一次皮下给药。安全性方面，未观察到血栓栓塞事件、注射部位反应或超敏反应。9例可评估患者中，8例在给药后28天内零出血事件。

公司同时宣布HMB-003管线——一种非激素类直接纤溶酶抑制剂，基于脂肪酸偶联肽技术，半衰期持久。初步目标适应症为月经过多（约1/3女性受影响），目前治疗选择几十年来几乎未更新。HMB-003计划2026年下半年启动首次人体试验。消息公布当日，Hemab股价上涨约13%。

来源：Hemab Therapeutics官方新闻稿（Globe Newswire）；Nasdaq；ISTH 2026大会官网

4. 2026版国家基本药物目录正式发布——794种药品9月1日起实施，新增116种聚焦慢性病与儿童用药

7月9日，国家卫生健康委、国家中医药局、国家疾控局三部门联合发布《国家基本药物目录（2026年版）》，将于2026年9月1日起正式施行。这是继2018年版之后时隔八年的首次全面更新，7月10-12日全国各级医疗机构持续解读落地。

新版目录共收录药品794种，较2018年版685种净增109种。其中化学药品和生物制品476种（新增68种），中成药318种（新增48种），调出原目录品种仅2种。经初步测算，新版目录药品使用量占全国公立医疗卫生机构配备药品使用量的71%。

调整亮点包括：①慢性病与常见病扩容——新增糖尿病用药5种、高血压用药4种、慢阻肺用药7种、消化道疾病用药8种；②儿童用药保障大幅升级——新增儿童适宜品种31种（含儿童专用药5种），有明确儿童用法的品种增至317种；③16种创新药首次纳入，包括近年获批的临床价值突出的国产新药；④支持民族药使用，新增藏药、蒙药、维药等品种。

国家卫健委药政司司长龚向光在新闻发布会上表示，将推动基本药物在各级医疗机构"配得上、用得好"，让群众在"家门口"基层机构也能用上与大医院相同的关键药物。

来源：国家卫健委官网（nhc.gov.cn）；新华社/央视新闻；经济参考报

5. 英矽智能×康哲药业深化AI+CNS药物研发合作——PandaOmics发现全新中枢神经系统靶点，里程碑总额12亿元

7月12日，AI制药领军企业英矽智能（Insilico Medicine，03696.HK）与康哲药业（CMS，0867.HK）联合宣布达成第二项AI赋能药物研发合作，聚焦中枢神经系统（CNS）疾病的大众化适应症。此次合作基于英矽智能旗下AI靶点发现平台PandaOmics识别出的创新作用机制（MoA），双方将整合英矽的生成式AI药物发现能力与康哲的临床开发及商业化网络，从靶点验证到临床开发全链条协同推进。根据协议，英矽智能可获得最高约12亿元人民币的里程碑付款及销售分成。

这距离两家公司首次合作仅过去三个多月。英矽智能联合CEO兼首席科学官任峰博士表示："PandaOmics识别出的创新MoA精简了高潜力药物的开发路径，显著提升了转化效率。"值得关注的是，就在一周前的7月8日，英矽智能宣布全球首款AI原创药物Rentosertib正式进入III期临床；上半年英矽智能已落地4笔大型BD合作，累计签约金额接近70亿美元，成功实现扭亏为盈。

来源：英矽智能官方公告/PR Newswire；香港联交所披露（hkexnews.hk）；Morningstar

6. Fabian Theis团队发布RisQ：一个模型预测千种疾病——多模态健康基础模型实现跨疾病、跨队列零样本泛化

7月9日，慕尼黑工业大学与Helmholtz Munich的Fabian Theis团队在medRxiv预印本平台发表重磅研究RisQ——一个基于Transformer的多模态健康基础模型，可覆盖1000余种疾病、跨越16年随访时间窗的风险预测。

RisQ的核心创新在于把一个人的多模态健康数据（诊断史、用药、生物标志物、体格测量、生活方式、环境暴露、遗传信息）编码成统一的"健康表征"，再通过自然语言查询任意疾病在任意时限内的风险。模型在48.8万英国生物样本库（UKB）上训练，在25.7万美国All of Us队列上实现"零样本"外部验证——即无需重新训练即可泛化到新人群。RisQ不仅超越了疾病专用模型和多疾病预测框架，在罕见疾病上优势尤为显著，还通过罕见遗传变异分析验证了其生物学合理性。

对临床研究者而言，RisQ这类"健康基础模型"的范式意味着未来的疾病风险预测或将从"一病一模型"走向"一键查询千病"，尤其在多病共病管理、早期筛查分层、临床试验受试者富集等场景具有巨大潜力。该研究目前尚未经同行评审，不应用于临床决策。