Krystal基因疗法KB113戈林综合征基底细胞癌病灶消退超八成

全文概要
2026 年 11 月 2 日，Krystal Biotech 公布第三季度业务更新，其局部基因疗法 KB113 在戈林综合征（Gorlin syndrome）患者中的临床数据显示，超过 80% 的受评估基底细胞癌病灶出现消退，为这一罕见遗传性皮肤肿瘤提供了潜在的局部基因治疗新路径。

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1. 戈林综合征：罕见遗传病伴多发基底细胞癌

戈林综合征（基底细胞痣综合征）是一种由 PTCH1 基因突变引起的常染色体显性遗传病，患者因 Hedgehog 信号通路异常激活，终其一生可能长出数十乃至数百个基底细胞癌病灶。现行治疗以反复手术切除、局部外用或口服 Hedgehog 通路抑制剂为主，患者常面临治疗负担重、复发率高的困境，亟需可局部、可重复、可覆盖多发灶的新疗法。

2. KB113 数据：超八成病灶消退

Krystal Biotech 披露，KB113 的临床数据显示，在接受评估的戈林综合征患者基底细胞癌病灶中，超过 80% 出现消退。KB113 延续了该公司在可重复给药局部基因疗法上的技术路线——其已上市的 VYJUVEK 即用于营养不良性大疱性表皮松解症的局部基因治疗。KB113 若最终获批，有望让患者以单次或有限次数的局部给药，覆盖多个病灶，显著减少反复手术的负担。

3. 罕见病基因治疗从"全身"走向"局部可及"

戈林综合征病灶数量多、分布广，传统全身靶向治疗的长期耐受性与安全性是临床顾虑。KB113 代表的"局部、可重复、覆盖多灶"的基因递送思路，与该公司 CF（KB407）、AAT 缺乏症（KB408）等管线一脉相承，体现了基因治疗在皮肤及局部适应症上的可及性优势。该数据仍属阶段性临床结果，后续需更大队列与长期随访进一步确证。

来源：Krystal Biotech 第三季度财报及业务更新公告

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