CRISPR基因编辑CTX310获RMAT认定Casgevy拓展儿科适应症

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2026 年 11 月 2 日，CRISPR Therapeutics 公布第三季度业务更新：其体内基因编辑管线 CTX310 针对重度高甘油三酯血症与升高的低密度脂蛋白胆固醇，获美国 FDA 授予再生医学先进疗法（RMAT）认定；同时 Casgevy 在英国获批用于 5 岁及以上儿童镰状细胞病或输血依赖性地中海贫血。基因编辑疗法正加速向心血管代谢与儿科适应症拓展。

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1. 体内基因编辑进军心血管代谢：CTX310 获 RMAT 认定

CRISPR Therapeutics 披露，美国 FDA 已授予 CTX310 用于重度高甘油三酯血症和升高的 LDL-C 的再生医学先进疗法（RMAT）认定。CTX310 为体内基因编辑疗法，通过靶向血管生成素样蛋白 3（ANGPTL3）等经过验证的靶点，一次性降低血脂。RMAT 认定意味着该疗法有望获得 FDA 的加速开发与滚动审评支持。公司同时宣布，CTX310 在重度高甘油三酯血症中的 1b 期数据，将于 2026 年美国心脏协会科学年会（AHA Scientific Sessions）以最新突破性口头报告形式公布。

2. Casgevy 拓展儿科：英国批准 5 岁及以上儿童适应症

Casgevy 作为全球首个获批的 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法，本轮更新显示其在英国获批用于 5 岁及以上、重度镰状细胞病或输血依赖性地中海贫血儿童，并在阿联酋、巴林获批用于 2 岁及以上儿童。第三季度 Casgevy 收入达 9900 万美元，环比增长 30%。儿科适应症的拓展，意味着基因编辑疗法正在从成人逐步覆盖更早发病、负担更重的儿童患者群体。

3. 从罕见血液病到常见代谢病的跨越

从 Casgevy（离体编辑造血干细胞治疗血红蛋白病）到 CTX310/CTX320（体内编辑治疗血脂异常），CRISPR Therapeutics 的管线呈现"从罕见病到常见病、从离体到体内"的清晰演进。CTX611 在全膝关节置换术患者中的 II 期临床也已完成入组。若体内基因编辑在血脂等代谢领域获得长期安全性验证，将大幅拓展基因治疗的可及人群，也为临床医生理解"一次给药、长期获益"的治疗范式提供新参照。

来源：CRISPR Therapeutics 第三季度业务更新公告

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