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发表于《自然·医学》（Nature Medicine）的随机 II 期 PHERGain 试验公布 5 年次要终点结果：在 HER2 阳性早期乳腺癌中，通过双靶向治疗两个周期后的 18F-FDG PET 代谢应答，可筛选出能够安全豁免化疗的患者，且不影响 5 年无浸润性疾病生存。研究还探索性分析了循环肿瘤 DNA（ctDNA）与复发风险的关联。

发表于《自然·医学》（Nature Medicine）的随机 II 期 PHERGain 试验公布 5 年次要终点结果：在 HER2 阳性早期乳腺癌中，通过双靶向治疗两个周期后的 18F-FDG PET 代谢应答，可筛选出能够安全豁免化疗的患者，且不影响 5 年无浸润性疾病生存。研究还探索性分析了循环肿瘤 DNA（ctDNA）与复发风险的关联。

1. 用 PET 应答"挑选"无需化疗的患者

PHERGain 是一项随机 II 期试验，其核心思路是：在 HER2 阳性早期乳腺癌患者接受新辅助双 HER2 靶向治疗两个周期后，用 18F-FDG PET 评估早期代谢应答。被判定为"PET 应答者"的患者继续单纯靶向治疗（不联合化疗），而"PET 非应答者"则接受标准化疗联合靶向治疗。

这一设计试图回答一个临床刚需问题：能否用影像标志物精准识别出那些可能"不需要化疗"的患者，从而减少不必要的化疗暴露及其毒副反应。相比传统"一刀切"的化疗策略，PET 引导的去化疗方案代表了乳腺癌治疗"降阶梯"（de-escalation）的重要方向。

2. 5 年数据证实去化疗策略的持久性

本次公布的 5 年次要终点分析显示，PET 应答者中采取的"去化疗"策略，其 5 年无浸润性疾病生存（iDFS）与总体研究人群相当，说明早期 PET 应答确实能够在随机 II 期框架下，支持对选定患者安全豁免化疗，且获益具有持久性。

研究同时报告了预先设定的探索性 ctDNA 分析：可检测到 ctDNA 的患者与更高的复发风险相关。这一发现提示，未来或将影像标志物与分子标志物（ctDNA）结合，进一步精细化筛选真正安全的去化疗人群。不过作者也强调，相关结论需经 III 期研究确证后方可改变临床指南与常规实践。

3. 临床意义与研究边界

对 HER2 阳性早期乳腺癌患者而言，若后续 III 期研究能进一步确证，PET 引导的去化疗策略有望让部分患者真正免于化疗。对临床医生而言，该数据为在临床试验框架内探讨 PET 引导降阶梯提供了依据；对卫生体系而言，则意味着化疗周期的减少与 PET、ctDNA 检测的相应增加之间的资源再平衡。

需要强调的是，这是一项 II 期随机研究，且 ctDNA 为探索性分析，检测阈值与最佳时间点尚未标准化。在 III 期确证与指南更新之前，该策略仍应限于临床试验场景，不宜直接推广至常规诊疗。

来源：《自然·医学》（Nature Medicine）PHERGain 试验论文及相关学术媒体解读

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