efzofitimod 是什么药？

efzofitimod 是 aTyr Pharma 开发的 first-in-class 候选药物，旨在用于治疗肺结节病并帮助减少糖皮质激素暴露。

EFZO-FIT III 期研究的主要结果是什么？

研究未达到“48 周平均每日口服皮质类固醇剂量变化”这一主要终点，但显示出多项患者报告结局（PRO）改善，且耐受性良好。

efzofitimod 对肺结节病患者有哪些潜在临床意义？

它可能在维持肺功能的同时改善症状、疲劳和总体健康，并为肺结节病的激素减量治疗提供新的方向。

efzofitimod肺结节病三期EFZO-FIT登Lancet

作者：解螺旋资讯组

2026-10-30｜原创

全文概要
aTyr Pharma 宣布其 first-in-class 候选药物 efzofitimod 治疗肺结节病的 III 期 EFZO-FIT 研究结果发表于《柳叶刀·呼吸医学》（The Lancet Respiratory Medicine）。该研究是迄今肺结节病领域规模最大的干预性随机对照试验（268 例），虽未达类固醇减量的主要终点，但显著改善多项患者报告结局（PRO），并提示肺结节病治疗范式的潜在转变。

aTyr Pharma 宣布其 first-in-class 候选药物 efzofitimod 治疗肺结节病的 III 期 EFZO-FIT 研究结果发表于《柳叶刀·呼吸医学》（The Lancet Respiratory Medicine）。该研究是迄今肺结节病领域规模最大的干预性随机对照试验（268 例），虽未达类固醇减量的主要终点，但显著改善多项患者报告结局（PRO），并提示肺结节病治疗范式的潜在转变。

1. 肺结节病：缺乏有效药物的间质性肺病

肺结节病是一种以肉芽肿形成为特征的炎症性疾病，是美国最常见的间质性肺病形式之一，约有 16 万美国人被确诊。其预后从良性自限到慢性致残、永久肺功能丧失乃至死亡不等。

长期以来，糖皮质激素是肺结节病治疗的基石，但长期使用伴随的代谢、骨骼、感染等副作用，使"如何在控制疾病的同时减少激素暴露"成为临床核心难题。efzofitimod 是 aTyr Pharma 基于其 tRNA 合成酶平台开发的 first-in-class 候选药物，正是瞄准这一未被满足的需求。

2. 规模最大的肺结节病 III 期试验

EFZO-FIT 是一项全球 III 期干预性研究，纳入 268 例中重度肺结节病患者，比较 efzofitimod 3.0 mg/kg 与 5.0 mg/kg 剂量相较安慰剂在 48 周治疗中的疗效与安全性。研究设计了方案引导的类固醇减量流程（前 12 周减量，此后持续减量或按需加量至 48 周）。

结果显示，虽然 efzofitimod 在主要终点——48 周时平均每日口服皮质类固醇剂量相较基线的变化——上未取得相较安慰剂的统计学显著差异，但研究发现所有患者中很大比例都能以显著更低的激素剂量维持治疗，同时 efzofitimod 5.0 mg/kg 组在多项预先设定的患者报告结局上相较安慰剂表现出改善。

3. 患者报告结局改善与治疗范式思考

具体而言，efzofitimod 在 48 周时改善了包括 King’s 肺结节病问卷（KSQ）-肺评分、疲劳评估量表（FAS）评分、KSQ-总体健康评分，以及"完全停用类固醇且 KSQ-肺评分改善"在内的多项 PRO。此外，治疗还维持了以用力肺活量（FVC）衡量的肺功能，且耐受性良好，安全性与此前试验一致。

克利夫兰诊所肺科主任、论文第一作者 Daniel Culver 博士认为，这项迄今最大规模的肺结节病干预性 RCT 代表了对患者如何合理使用激素管理的重要认识进展，可能带来结节病治疗与未来新药评估方式的范式转变。尽管主要终点未达，但 PRO 的多项改善提示 efzofitimod 仍具进一步研究价值。