FDA 批准 Leniolisib 新增儿科剂量，完善 APDS 罕见免疫缺陷病用药覆盖

全文概要
Pharming Group 宣布，美国 FDA 已批准其口服选择性 PI3Kδ 抑制剂 leniolisib（商品名 Joenja）的新补充申请（sNDA），新增 40mg 与 50mg 每日两次的剂量方案，用于体重 ≥27kg 的 4 至 11 岁儿童患者的活化磷脂酰肌醇 3-激酶 δ 综合征（APDS）。这一罕见原发性免疫缺陷病此前在低龄儿童中的剂量选择有限，此次获批进一步完善了该人群的用药覆盖。

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1. 罕见免疫缺陷病 APDS 的临床挑战

活化磷脂酰肌醇 3-激酶 δ 综合征（APDS）是一种罕见的原发性免疫缺陷病，由 PI3Kδ 信号通路的功能获得性突变引起，患者表现为反复感染、淋巴细胞增殖、自身免疫及淋巴瘤风险增高等。由于病种罕见，长期以来针对低龄儿童的安全有效治疗选择十分匮乏，临床管理高度依赖经验性抗感染与对症支持。

Leniolisib 作为口服选择性 PI3Kδ 抑制剂，通过抑制异常亢进的 PI3Kδ 信号，从机制上干预疾病进程，是该领域具有里程碑意义的靶向治疗。其此前已获批用于 12 岁及以上 APDS 患者。

2. 新增 40mg/50mg 剂量，覆盖低龄患儿

此次获批的补充申请，为体重 ≥27kg 的 4 至 11 岁患儿提供了 40mg 与 50mg 每日两次的剂量选择。FDA 于 2026 年 6 月 4 日受理了重新提交的申请，目标审评日期为 2026 年 10 月 24 日，并授予优先审评资格；leniolisib 同时保有 APDS 的孤儿药认定。

该申请此前曾于 2026 年 1 月 30 日收到完全回应函（CRL），后经 3 月的 A 类会议沟通，Pharming 重新提交并最终获批。这一过程也反映出 FDA 对罕见病儿科用药在剂量精准性与安全性证据上的审慎态度。

3. 对罕见病诊疗体系的意义

对于临床医生与罕见病诊疗中心而言，leniolisib 儿科剂量的获批意味着 APDS 的靶向治疗可更早、更精准地覆盖到低龄患儿，有望在疾病早期改善感染控制与长期预后。随着精准医学在原发性免疫缺陷病领域的推进，及时、规范的基因诊断与分子分型，将成为让患儿尽早获得靶向治疗的关键前提。

来源：Pharming Group 公司公告、美国 FDA 审评记录、TheraRadar 审评日历

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