ORLADEYO 口服颗粒剂获 FDA 批准：遗传性血管性水肿预防用药再添新剂型

全文概要
2026 年 10 月 21 日，BioCryst 制药宣布其 ORLADEYO（berotralstat）150 mg 口服颗粒剂获美国 FDA 批准，用于 12 岁及以上成人与青少年遗传性血管性水肿（HAE）的长期预防治疗。颗粒剂型可溶于水、牛奶或软质食物服用，为吞咽困难或不愿服胶囊的患者提供了更便捷的选择。至此，ORLADEYO 成为覆盖 2 岁及以上 HAE 患者的首个也是唯一靶向口服预防疗法。

1. 从胶囊到颗粒：让每日一次预防更可及

遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传病，以反复发作的皮肤、胃肠道及上呼吸道水肿为特征，喉部水肿发作若不及时处理可危及生命。ORLADEYO 是首个专门用于预防 HAE 发作的口服药物，通过抑制血浆激肽释放酶活性，从源头降低血管性水肿发作频率。

此前，ORLADEYO 胶囊剂型已于 2020 年获批用于 12 岁及以上患者，并于 2025 年 12 月获批颗粒剂型用于 2 至 12 岁以下儿童。此次批准将颗粒剂型的适用人群扩展至成人与青少年，使临床医生能够根据患者年龄、吞咽能力与个人偏好，在胶囊与颗粒两种剂型间灵活选择。

2. 颗粒剂型的独特价值

新获批的 150 mg 颗粒剂呈"撒剂"外观，可直接倒入嘴中用温水或牛奶吞服，也可撒在一勺非酸性软质食物上服用。这一设计特别适合存在吞咽困难的成人、偏好非胶囊剂型的患者，以及从儿童期延续颗粒剂型服用习惯、跨入 12 岁后希望继续使用同种剂型的患者。

剂型扩展背后，是 BioCryst 围绕"以患者为中心、个性化给药"的策略。该公司高管表示，颗粒剂型的获批进一步强化了其为满足不同患者需求提供个体化治疗选择的能力。

3. 疗效与安全性数据支撑

两项临床研究显示，ORLADEYO 胶囊（150 mg）在 12 岁及以上患者中实现了持续的发作预防：96 周时发作率平均降低 91%，急救药物使用减少 88%。颗粒剂型的批准则基于其与胶囊剂型在安全性与耐受性上可比的数据，以及相应的化学、生产与控制信息。常见不良反应以胃肠道反应和背痛为主，多在用药初期出现、随时间减轻并大多可自行缓解。

对过敏免疫科医生而言，ORLADEYO 颗粒剂型的获批，意味着在长期预防 HAE 发作的口服治疗中有了更灵活的给药选项，有助于提升患者依从性与生活质量。

来源：BioCryst 制药官方新闻稿

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