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全文概要
2026 年 10 月 21 日，AI 原生疗法公司 PerturbAI 宣布与 OpenAI 及斯克里普斯研究所（Scripps Research）合作，开发一套 AI 推理框架，用数千个 AI 智能体并行分析生物实验数据、检索科学文献并提出可验证的研究假设，共同探索新药靶点。这标志着 OpenAI 的智能体能力正从"帮员工写文档、做分析"的企业工具层，下沉到"帮科学家提假设、找靶点"的科研核心层，AI 制药行业正形成"数据持有方、智能体厂商、研究机构"三方分工的新格局。
1. 从"体内 CRISPR 图谱"到"AI 原生疗法"
PerturbAI 的定位是"AI 原生疗法公司"，其核心资产并非传统化合物库，而是一张"因果图谱"：通过体内 CRISPR 扰动技术（Perturb-seq），在完整活体生物中测量基因功能，将基因、细胞、神经回路与疾病连成一张因果网络，再用这张图谱训练 AI 模型，预测基因与药物会如何改变生物系统。
2026 年 3 月，PerturbAI 走出隐身模式，发布了当时全球规模最大的体内 CRISPR 图谱——覆盖 800 万个脑区细胞的数据集。这张图谱由 PerturbAI 与英伟达、艾伦脑科学研究所及 10x Genomics 合作生成与分析，绘制了数千次基因扰动在小鼠大脑数百种神经元细胞类型中的效应。
2. 智能体入局：科研工作流的范式迁移
此次与 OpenAI、斯克里普斯研究所的合作，核心在于把大模型智能体直接嵌入靶点发现的科学工作流。数千个 AI 智能体将并行承担三重任务：分析海量生物实验数据、检索并理解科学文献、提出可验证的研究假设。合作的下一步是共同探索新的药物靶点。
这与此前 OpenAI 在生命科学领域的"横向"合作形成鲜明对比——过去 OpenAI 更多是为诺和诺德等药企提供模型、提升员工效率。而 PerturbAI 的合作中，智能体不再是工具，而是深度耦合进实验数据与文献检索的科研核心流程，直接参与假设生成与靶点发现。
3. 行业新分工：AI 制药的下一个阶段
业界观察人士指出，这一合作标志着 AI 制药行业正在形成新的分工格局：数据持有方提供"矿脉"（体内因果图谱等专有数据），智能体厂商提供"挖掘机"（推理与假设生成能力），研究机构提供"冶炼厂"（湿实验验证与生物学转化）。三者结合，有望将靶点发现从"人找分子"推向"算法 + 实验闭环"的新范式。
对生物医药科研人员而言，AI 智能体大规模进入实验室的意义在于：它有望显著压缩从"提出假设"到"实验验证"的迭代周期，让科学家得以聚焦于更高层次的科学判断。当然，智能体生成的假设仍需严格的湿实验验证，才能真正转化为可信的靶点与药物。
来源：PerturbAI 官方、界面新闻及钛媒体等报道
声明：本文资讯来源于公开报道及学术期刊，仅作行业信息传播，不构成临床用药建议。转载需注明来源。
- 1. 从"体内 CRISPR 图谱"到"AI 原生疗法"
- 2. 智能体入局：科研工作流的范式迁移
- 3. 行业新分工：AI 制药的下一个阶段
