FDA 加速批准 Ultomiris 治疗 IgA 肾病：首个获批用于该疾病的 C5 补体抑制剂

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美国 FDA 于 2026 年 10 月 21 日通过加速审批路径，批准阿斯利康旗下 Ultomiris（ravulizumab）用于治疗成人 IgA 肾病。这是全球首个获批用于该罕见肾病的 C5 补体抑制剂。III 期试验中期分析显示，用药 34 周后患者尿蛋白较安慰剂下降 43.4%。该药通过阻断免疫系统补体通路，直击驱动肾脏炎症的免疫机制，为这一可进展至肾衰竭的疾病带来了全新干预思路。

1. 一个"沉默"的肾脏杀手，迎来首款补体靶向药

IgA 肾病是最常见的原发性肾小球肾炎之一，以免疫球蛋白 A（IgA）沉积于肾小球、引发慢性炎症与进行性肾损伤为特征。由于起病隐匿、进展缓慢，许多患者在确诊时已出现持续蛋白尿或肾功能下降。据阿斯利康披露，美国约有 20 万 IgA 肾病患者，其中约一半存在蛋白尿升高或肾功能减退者，10 年内进展为肾衰竭的风险显著增高。

长期以来，IgA 肾病的治疗以血压控制、肾素-血管紧张素系统抑制剂和糖皮质激素等对症手段为主，缺乏直击疾病免疫病理机制的特异性疗法。Ultomiris 此次获批，意味着临床首次拥有了靶向补体 C5、从上游阻断肾脏炎症级联反应的治疗选择。

2. 43.4% 的蛋白尿降幅背后，是机制上的"精准打击"

此次加速批准基于一项晚期临床试验的中期分析结果：用药 34 周时，Ultomiris 组患者蛋白尿水平较安慰剂组下降 43.4%。蛋白尿是 IgA 肾病进展为终末期肾病的核心风险标志，其显著降低被视为延缓肾功能恶化的关键替代终点。

在机制层面，Ultomiris 属于长效 C5 补体抑制剂，通过抑制补体末端通路 C5 蛋白的裂解，阻断 C5a 与膜攻击复合物的生成，从而减轻补体介导的肾小球损伤。阿斯利康表示，该药是首个也是目前唯一获批用于 IgA 肾病的 C5 抑制剂。由于采用加速审批路径，正在进行的试验将继续随访至 106 周，以验证其能否真正延缓肾功能丧失，从而支持后续转为传统（完全）批准。

3. 对肾内科临床意味着什么

对肾内科医生而言，Ultomiris 的获批提供了一条从"对症降蛋白"走向"机制性干预"的新路径，尤其适用于对传统治疗反应不佳、蛋白尿持续高位的患者。不过需要注意，加速批准意味着长期获益证据仍在积累中，临床决策需结合个体风险分层，并关注补体抑制相关的感染风险（如脑膜炎球菌感染）等安全性管理。

从行业视角看，IgA 肾病已成为补体、内皮素受体、SGLT2 抑制剂等多个新机制竞相布局的热门赛道。Ultomiris 的率先获批，不仅为患者带来新选择，也为后续同类药物的临床定位提供了参照。该药在日本的申请亦在审评中，未来有望惠及更广泛的患者群体。

来源：阿斯利康官方公告及路透社等媒体报道

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