29
分享 
全文概要
2026 年 10 月 16 日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）在 10 月 12–15 日会议后，宣布推荐 6 款新药获批上市（最终决定权在欧洲委员会）。其中的头条决策是对礼来（Eli Lilly）每日一次口服 GLP-1 药物 Foundayo（orforglipron）给予积极意见，用于成人减重及 2 型糖尿病；同时推荐 Revolution Medicines 的口服 RAS 抑制剂 Rasonque（daraxonrasib）用于既往至少一线治疗后的转移性胰腺癌，EMA 援引数据显示中位总生存 12.4 个月对 6.7 个月。其余推荐还包括治疗儿童软骨发育不全的 Yuviwel（navepegritide）与治疗胶质母细胞瘤/恶性胶质瘤的 Kizfizo（替莫唑胺）等。本文拆解这一批 CHMP 推荐的核心看点。
1. Foundayo（orforglipron）：每日一次口服 GLP-1 用于减重与 2 型糖尿病
GLP-1 受体激动剂已成为代谢疾病领域的"现象级"药物，但主流产品多以注射剂型为主，口服制剂的便捷性始终是患者与市场的迫切需求。Foundayo（orforglipron）是一款每日一次口服的小分子 GLP-1 药物，若最终获欧洲委员会批准，将为成人减重与 2 型糖尿病提供注射剂之外的口服替代选择。
对临床而言，口服 GLP-1 的意义不仅在于依从性提升，更在于可能改变代谢疾病长期管理的给药范式——从"每周注射"走向"每日口服"。当然，CHMP 的积极意见尚非最终批准，仍需欧洲委员会作出决定，且口服制剂的胃肠道耐受性、剂量滴定方案及与现有注射剂头对头的疗效对比，仍将是医生与支付方关注的重点。
2. Rasonque（daraxonrasib）：胰腺癌 RAS 抑制剂带来生存获益
胰腺癌素有"癌王"之称，转移后预后极差，五年生存率长期不足 10%。Rasonque（daraxonrasib）由 Revolution Medicines 开发，是一款口服 RAS 抑制剂，通过与亲环蛋白 A（cyclophilin A）形成复合物并结合 RAS 蛋白、阻断其信号传导发挥作用。CHMP 推荐的适应症为"至少一线全身治疗后的转移性胰腺导管腺癌"。
EMA 披露的 III 期 RASolute 302 研究（500 例患者，92% 存在确证的 RAS G12 突变）数据显示：Rasonque 组中位总生存 12.4 个月对化疗组 6.7 个月，中位无进展生存 7.2 个月对 3.6 个月。值得注意的是，此前该药在美国获批时披露的主要分析中位总生存为 13.2 个月、死亡风险比 0.40；EMA 的 12.4 个月为截止 2026 年 6 月 15 日数据的后续分析（HR 0.49），两者指向同一方向，均提示显著生存获益。该药此前已于 2026 年 8 月 26 日获美国 FDA 批准，此次欧盟积极意见是其全球注册的重要一步。
3. Yuviwel、Kizfizo 等其余推荐及纳洛酮 OTC 转化
除上述两款头条药物外，本次 CHMP 会议还推荐了多款新药：Yuviwel（navepegritide，Ascendis Pharma）用于 2 岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童，其关键 IIb 期 APPROACH 研究显示，接受每周一次皮下注射治疗的患儿年化生长速度达 5.89 厘米/年，显著优于安慰剂的 4.41 厘米/年，差异 1.49 厘米/年；Kizfizo（替莫唑胺）用于部分胶质母细胞瘤成人及恶性胶质瘤儿童；另有两款新药及五项适应症扩展也获积极意见。
此外，CHMP 还建议将纳洛酮鼻喷雾剂 Nyxoid（Mundipharma）转为非处方药，以推动社区层面对疑似或确证阿片类药物过量的快速干预——这一公共卫生导向的决策，凸显了 EMA 在"可及性"层面的考量。总体来看，这一批推荐横跨代谢、肿瘤、罕见骨病与急救领域，既反映了口服 GLP-1 与 RAS 抑制剂两大热门赛道的持续升温，也为相关疾病患者带来了新的治疗选择。
来源：欧洲药品管理局（EMA）CHMP 会议纪要及 Talk Bio、Medscape 等行业媒体报道
声明：本文资讯来源于公开报道及学术期刊，仅作行业信息传播，不构成临床用药建议。转载需注明来源。
- 1. Foundayo（orforglipron）：每日一次口服 GLP-1 用于减重与 2 型糖尿病
- 2. Rasonque（daraxonrasib）：胰腺癌 RAS 抑制剂带来生存获益
- 3. Yuviwel、Kizfizo 等其余推荐及纳洛酮 OTC 转化
