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2026 年 10 月 8 日，Life Biosciences 公布其表观遗传重编程疗法 ER-100 在开角型青光眼（OAG）患者中的 I 期首次人体中期数据：3 例受试者接受单次玻璃体腔注射联合每日口服多西环素，至第 56 天耐受性良好，无剂量限制性毒性或严重不良事件，2 例受试者观察到视野检测的初步改善信号。数据安全监察委员会（DSMB）已建议将剂量递增至第 2 剂量水平。

Life Biosciences 公布其表观遗传重编程疗法 ER-100 在开角型青光眼（OAG）患者中的 I 期首次人体中期数据：3 例受试者接受单次玻璃体腔注射联合每日口服多西环素，至第 56 天耐受性良好，无剂量限制性毒性或严重不良事件，2 例受试者观察到视野检测的初步改善信号。数据安全监察委员会（DSMB）已建议将剂量递增至第 2 剂量水平。

1. "细胞返老还童"思路的首次人体尝试

ER-100 基于 Life Biosciences 的表观遗传重编程平台，通过控制性表达 OSK 三转录因子（OCT4、SOX2、KLF4），重置视网膜神经节细胞（RGC）的基因表达模式，使其恢复更年轻、更功能化的状态。青光眼是一种慢性神经退行性疾病，RGC 一旦受损通常不可再生，视力丧失常被认为不可逆。ER-100 旨在恢复 RGC 功能，为这一"不可逆失明"领域带来全新机制。

2. 中期数据要点

I 期开放标签试验（NCT07290244）评估 ER-100 在视神经病变成人中的安全性与耐受性。3 例 OAG 患者接受第 1 剂量水平（2×10¹¹ vg）单次玻璃体腔注射，并以每日口服多西环素诱导 OSK 表达 8 周，同时给予口服泼尼松递减以降低 AAV-2 免疫反应相关炎症。至第 56 天耐受性良好，所有报告的不良事件均与操作、激素或既有疾病相关，与 ER-100 本身无直接关联。2 例受试者的 Humphrey 视野检测中，≥28% 的检测点出现 >4 dB 改善。

3. 意义与下一步

尽管 I 期主要评估安全性，视野改善的初步信号仍令人鼓舞，标志表观遗传重编程正从概念走向一类新的年龄相关疾病药物。DSMB 建议递增至第 2 剂量水平（6×10¹¹ vg），试验正在进行。公司强调该里程碑为"通过表观遗传恢复实现年龄相关疾病治疗"迈出重要一步，后续将在更大规模队列中进一步验证疗效与长期安全性。

来源：Life Biosciences 公司官方新闻稿（GlobeNewswire）；ClinicalTrials.gov

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