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2026 年 9 月 22 日，MAIA Biotechnology 公布其端粒靶向新药 ateganosine（THIO）治疗三线晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的 III 期 THIO-104 试验入组进展：目前已入组 65 例患者，覆盖 6 个国家 38 个研究中心，目标年底超 100 例。此前的 II 期 THIO-101 研究显示，ateganosine 与检查点抑制剂序贯联用在重度经治人群中疾病控制率（DCR）达 90.5%，远高于标准三线化疗的 25%–35%。该药已获 FDA 快速通道认定。

2026 年 9 月 22 日，MAIA Biotechnology 公布其端粒靶向新药 ateganosine（THIO）治疗三线晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的 III 期 THIO-104 试验入组进展：目前已入组 65 例患者，覆盖 6 个国家 38 个研究中心，目标年底超 100 例。此前的 II 期 THIO-101 研究显示，ateganosine 与检查点抑制剂序贯联用在重度经治人群中疾病控制率（DCR）达 90.5%，远高于标准三线化疗的 25%–35%。该药已获 FDA 快速通道认定。

1. 端粒靶向：一条"差异化"的抗癌通路

端粒与端粒酶在肿瘤细胞的存活和治疗耐药中扮演基础性角色。ateganosine（THIO，6-硫代-2’-脱氧鸟苷）是一款 first-in-class 端粒靶向小分子，其活性成分 6-硫代-2’-脱氧鸟苷能够被端粒酶识别并掺入端粒 DNA，诱导端粒 DNA 损伤、DNA 损伤应答，进而选择性杀伤肿瘤细胞。损伤的端粒片段在细胞质微核中蓄积，同时激活固有免疫（cGAS/STING）与适应性免疫（T 细胞）应答，兼具"直接杀伤"与"免疫激活"的双重作用。

这一机制与化疗、靶向治疗均不同，尤其瞄准了对免疫治疗和化疗均已耐药、几乎没有标准治疗可言的三线 NSCLC 人群。2025 年 7 月，FDA 已授予 ateganosine 治疗 NSCLC 的快速通道认定，为其潜在的滚动审评、加速批准与优先审评铺路；若获批，该药将作为新化学实体（NCE）享有 5 年市场独占期。

2. III 期 THIO-104：入组加速，早期信号积极

THIO-104 是一项针对三线晚期 NSCLC 的关键性 III 期试验，目前在 6 个国家（中国台湾、罗马尼亚、土耳其、格鲁吉亚、波兰、匈牙利）激活了 38 个研究中心，已随机入组 65 例患者，公司预计年底前突破 100 例。MAIA 创始人兼 CEO Vlad Vitoc 博士表示，此前对 III 期试验的统计学评估显示，ateganosine 获得监管批准的技术成功概率非常高。

支撑这一判断的是其 II 期 THIO-101 研究数据：在最近一次评估中，ateganosine 与检查点抑制剂序贯联用在重度经治的三线 NSCLC 患者中，中期疾病控制率达 90.5%，而文献报道的标准三线化疗 DCR 通常仅为 25%–35%。公司认为，三线 NSCLC 是一个"免疫治疗耐药、化疗耐药、无标准治疗、且临床入组竞争有限"的理想切入市场。

3. 三线 NSCLC 的未满足需求与前景

对肿瘤科医生而言，晚期 NSCLC 在一线、二线进展后，可选择的方案极为有限：靶向与免疫治疗的可及性往往已耗尽，化疗疗效有限且毒性累积。若 ateganosine 能在 III 期确证其"端粒损伤 + 免疫激活"的差异化获益，将为这一"被遗忘"的人群提供全新治疗维度。

对科研工作者而言，ateganosine 所代表的"端粒靶向 + 免疫激活"策略，提供了一个观察"DNA 损伤应答与先天/适应性免疫交叉"的临床窗口，其 cGAS/STING 通路激活机制也与当前肿瘤免疫学的研究热点高度契合。当然，90.5% 的 DCR 仍为 II 期中期数据，样本量有限，最终结论需等待 THIO-104 的随机对照结果。后续 MAIA 将继续推进全球入组，并按快速通道路径与 FDA 保持高频沟通，其进展值得持续跟踪。

来源：MAIA Biotechnology 官方新闻稿

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