WINREVAIR 这次 FDA 标签更新新增了什么证据？

新增纳入 III 期 HYPERION 研究数据，支持其用于确诊一年内的 PAH 患者联合背景治疗。

HYPERION 研究中 WINREVAIR 的主要疗效结果是什么？

与安慰剂相比，WINREVAIR 可将临床恶化事件风险降低 76%（HR 0.24，p<0.0001）。

WINREVAIR 用于 PAH 患者时需要关注哪些安全性监测？

需关注血红蛋白升高和血小板降低，治疗前 5 次给药前及之后应定期监测。

‎默沙东WINREVAIR获FDA标签更新早期肺动脉高压临床恶化风险降低76%

Q: WINREVAIR 用于 PAH 患者时需要关注哪些安全性监测？

需关注血红蛋白升高和血小板降低，治疗前 5 次给药前及之后应定期监测。

作者：解螺旋资讯组

2026-09-23｜原创

全文概要
2026 年 9 月 22 日，默沙东宣布美国 FDA 批准其肺动脉高压（PAH）药物 WINREVAIR（sotatercept-csrk）的标签更新，正式纳入 III 期 HYPERION 试验数据，支持该药在确诊一年内的 PAH 患者中与背景治疗联用。数据显示，在确诊 12 个月内、WHO 功能分级 II/III 级的成人患者中，加用 WINREVAIR 使临床恶化事件风险较安慰剂降低 76%（HR 0.24，p<0.0001）。这是继 STELLAR、ZENITH 之后第三项进入该药标签的 III 期研究，标志着 PAH 治疗时机正在向"更早、更强化"前移。

2026 年 9 月 22 日，默沙东宣布美国 FDA 批准其肺动脉高压（PAH）药物 WINREVAIR（sotatercept-csrk）的标签更新，正式纳入 III 期 HYPERION 试验数据，支持该药在确诊一年内的 PAH 患者中与背景治疗联用。数据显示，在确诊 12 个月内、WHO 功能分级 II/III 级的成人患者中，加用 WINREVAIR 使临床恶化事件风险较安慰剂降低 76%（HR 0.24，p<0.0001）。这是继 STELLAR、ZENITH 之后第三项进入该药标签的 III 期研究，标志着 PAH 治疗时机正在向"更早、更强化"前移。

1. 标签更新的核心：把证据前移到"确诊第一年"

肺动脉高压是一种进行性、可致死的肺血管疾病，患者即使接受了背景治疗，仍可能因病情恶化而住院、接受肺移植甚至死亡。此前 WINREVAIR 的获批证据主要来自 STELLAR 和 ZENITH 两项研究，覆盖的是病程相对更晚、病情更重的患者群体。

本次标签更新则把目光投向了"新诊断"患者。HYPERION 是一项全球、双盲、安慰剂对照的 III 期研究，纳入 320 例在筛查前 12 个月内确诊、WHO 功能分级 II/III 级、处于疾病进展中高风险的患者，按 1:1 随机分为 WINREVAIR（目标剂量 0.7 mg/kg，每 3 周一次）联合背景治疗组与安慰剂联合背景治疗组。入组患者平均确诊时长仅 7.2 个月，72% 正在接受双联背景治疗、28% 接受三联治疗，另有 17% 使用前列环素输注，高度贴近真实临床中的患者画像。

2. 关键数据：临床恶化风险下降 76%

HYPERION 的主要复合终点为"至死亡或首次确认发病事件的时间"，涵盖全因死亡、持续 24 小时以上的非计划性 PAH 相关住院、房间隔造口术、肺移植，以及 6 分钟步行距离较基线下降并伴有功能分级恶化、右心衰竭征象或背景治疗方案变更等。

结果显示，加用 WINREVAIR 使临床恶化事件风险较安慰剂降低 76%（HR 0.24，95% CI 0.14–0.41，p<0.0001）。首次临床恶化事件发生率在 WINREVAIR 组为 10.6%（17/160），安慰剂组为 36.9%（59/160）。这一获益在所有预设亚组中保持一致。安全性方面，最常见不良反应为鼻出血、毛细血管扩张和血红蛋白升高，与既往研究一致。由于该药可升高血红蛋白（导致红细胞增多症风险）并降低血小板，标签同时更新了前 5 次给药前监测血红蛋白与血小板、之后定期复查的监测建议。

3. 对临床与科研的启示：治疗时机与指南共识同步前移

密歇根大学肺动脉高压项目主任 Vallerie McLaughlin 博士指出，HYPERION 的患者"与日常临床实践高度一致"，其结果"为确诊一年内、正在接受背景治疗的成人使用 WINREVAIR 提供了证据"。值得注意的是，2026 年欧洲呼吸学会（ERS）也在更新的 PAH 指南中，将 WINREVAIR 以"强推荐、高证据等级"纳入——用于已接受背景治疗但未达到低风险状态的患者。

对临床医生而言，这一标签更新意味着：对初诊即处于中高风险、且已规范接受背景治疗的患者，早期加用 activin 信号抑制剂类药物的获益证据正在被明确写入说明书。对科研工作者而言，HYPERION 采用的"复合临床恶化终点 + 早期人群"设计，也为肺动脉高压领域从"运动耐量替代终点"向"以临床事件为导向"的注册研究范式转型提供了样本。可以预期，"确诊第一年即启动强化治疗"将成为 PAH 管理的重要趋势。