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2026 年 9 月 21 日，Vironexis Biotherapeutics 公布 SENTRY-CD19 试验结果：其"体内一次性"免疫疗法 VNX-101 治疗复发/难治急性淋巴细胞白血病（ALL），前三例抗 AAV 抗体阴性患者全部实现 MRD 阴性完全缓解，且缓解可持续。这被认为是"全身递送、一次性体内疗法转化为持久临床活性"的领域首次。

2026 年 9 月 21 日，Vironexis Biotherapeutics 公布 SENTRY-CD19 试验结果：其"体内一次性"免疫疗法 VNX-101 治疗复发/难治急性淋巴细胞白血病（ALL），前三例抗 AAV 抗体阴性患者全部实现 MRD 阴性完全缓解，且缓解可持续。这被认为是"全身递送、一次性体内疗法转化为持久临床活性"的领域首次。

1. 把肝脏变成"体内药厂"的一次性疗法

传统 CAR-T 或双特异性抗体往往需要反复输注或复杂的体外制备。VNX-101 则采用全新的"体内"策略：通过单次给药，将患者自身肝脏改造为"生物工厂"，持续生产一种名为 GP101 的 CD19/CD3 双特异性 T 细胞衔接蛋白，从而激活 T 细胞攻击 CD19 阳性肿瘤细胞。

在 SENTRY-CD19 研究中，首批三例基线抗体阴性的复发/难治 ALL 患者，在单次给药后全部实现了 MRD（微小残留病灶）阴性完全缓解，且均经 clonoSEQ 平台确认。其中一例合并广泛髓外病变的患者，28 天时 PET 影像显示所有病灶部位均达完全缓解。

2. 缓解深度与持久性

更值得关注的是缓解的持久性。截至目前，三例患者均维持 MRD 阴性，首例患者缓解持续至第 260 天，其后因达 MRD 阴性完全缓解，医生选择进行造血干细胞移植。移植后，患者体内仍可检测到治疗水平的 T 细胞衔接蛋白，证明单次给药疗效可持续至少 9 个月。

安全性方面，观察到的免疫激活相关事件（细胞因子释放综合征 CRS、免疫效应细胞相关神经毒性综合征 ICANS）在剂量爬坡阶段出现，均通过标准支持治疗完全缓解，公司正持续优化剂量与处理策略。

3. 意义与后续布局

VNX-101 的意义在于，它首次证明"一次性、现货型（off-the-shelf）体内疗法"可在血液肿瘤患者中转化为持久的临床抗肿瘤活性，为那些多线治疗失败、已无药可用的患者带来希望。基于现有数据，公司计划优先在抗体阴性的复发/难治 ALL 中推进开发，并已在韩国获批研究站点，预计未来数周启动。

同时，Vironexis 宣布任命前安进 CEO Kevin Sharer 为董事会主席，诺贝尔奖得主 James Allison 博士加入科学顾问委员会，显示出对该平台的重视。对血液肿瘤医生而言，"一次性体内 CAR"正从概念走向临床现实。

来源：Vironexis Biotherapeutics 官方公告

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