OSTherapies基因编辑免疫疗法推进骨肉瘤监管与英国MHRA欧盟EMA全面对齐

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9 月 15 日，生物制药公司 OS Therapies 宣布，其基于基因编辑李斯特菌的癌症免疫疗法在"预防或延迟完全切除的肺转移性骨肉瘤复发"这一孤儿适应症上，已与英国药品和健康产品管理局（MHRA）及欧盟欧洲药品管理局（EMA）就其有条件上市许可申请（CMAA）达成全面对齐，确证性 III 期试验计划于 2026 年第四季度启动。

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1. 骨肉瘤：40 年来标准治疗几乎未变的孤儿瘤种

骨肉瘤是好发于青少年和年轻成人的恶性骨肿瘤，一旦发生肺转移预后极差。令人遗憾的是，近 40 年来骨肉瘤的系统治疗标准几乎没有实质性改变，转移性患者仍缺乏有效的后线选择。OS Therapies 专注的"完全切除后肺转移性骨肉瘤的复发预防/延迟"适应症，正是这一领域长期被忽视的孤儿临床需求。

2. 监管对齐：历史对照数据获国际监管认可

在此次与 MHRA 的沟通中，监管方认可了该适应症采用可比历史对照数据的合理性——该数据来自独立生物统计顾问对全部适用的同行评议文献的系统性评估。与此同时，公司也与 EMA 就即将通过泛欧集中程序递交的 CMAA 达成对齐，并明确了确证性 III 期试验的设计（包括第 2 阶段剩余药品与第 3 阶段新药的使用比例）。对这类罕见、预后差的瘤种而言，历史对照 + 有条件批准的路径为加速上市提供了现实可能。

3. 全球推进：MHRA、EMA 与 FDA 并行

公司预计在未来数周内完成 CMAA 递交，并尽快在 2026 年第四季度启动确证性 III 期试验。与此同时，美国 FDA 正在审评其于 2026 年 1 月启动的生物制品许可申请（BLA），且 FDA 参与的国际协调项目（Orbis）有望协同多国审评；公司还可能通过加速批准计划实现早期市场准入。若顺利获批，这将是骨肉瘤治疗领域数十年来的一次重要突破。

来源：OS Therapies 官方公告（Newsfile）、wallstreet-online

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