什么是进展期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）？

AdvSM 是一种罕见且可能危及生命的血液系统疾病，常由 KIT D816V 突变驱动，特点是肥大细胞异常增殖并可导致器官损害。

bezuclastinib 用于 AdvSM 的 FDA 审评进展如何？

美国 FDA 已受理 bezuclastinib 用于 AdvSM 的 NDA，PDUFA 目标审评日期为 2027 年 6 月 29 日，目前没有召开专家咨询委员会的计划。

bezuclastinib 在 APEX 试验中取得了哪些关键结果？

APEX 试验中，bezuclastinib 的总缓解率（ORR）为 65%，12 个月无进展生存率为 79%，显示出较好的临床活性。

FDA受理bezuclastinib治疗进展期系统性肥大细胞增多症上市申请

作者：解螺旋资讯组

2026-09-16｜原创

全文概要
9 月 15 日，生物制药公司 Cogent Biosciences 宣布，美国 FDA 已受理其高选择性 KIT 抑制剂 bezuclastinib 用于进展期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的新药申请（NDA），并设定 PDUFA 目标审评日期为 2027 年 6 月 29 日，且目前无召开专家咨询委员会的计划。该申请基于 APEX 关键试验的积极结果，为这一由 KIT D816V 突变驱动的罕见侵袭性血液病带来治疗新希望。

2026年9月15日资讯，生物制药公司 Cogent Biosciences 宣布，美国 FDA 已受理其高选择性 KIT 抑制剂 bezuclastinib 用于进展期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的新药申请（NDA），并设定 PDUFA 目标审评日期为 2027 年 6 月 29 日，且目前无召开专家咨询委员会的计划。该申请基于 APEX 关键试验的积极结果，为这一由 KIT D816V 突变驱动的罕见侵袭性血液病带来治疗新希望。

1. AdvSM：由 KIT 突变驱动的罕见侵袭性疾病

进展期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）是一种罕见、危及生命的血液系统疾病，由肥大细胞异常增殖引起，常由 KIT 基因（尤其是 KIT D816V）突变驱动，患者可出现器官损害、严重症状并进行性恶化，目前治疗选择十分有限。bezuclastinib 正是针对 KIT 驱动的多种疾病而设计的选择性 KIT 抑制剂，旨在从源头抑制异常信号通路。

2. APEX 试验数据：ORR 65%，12 个月 PFS 79%

APEX 关键试验数据此前已在 2026 年欧洲血液学协会（EHA）年会报告。截至 2026 年 3 月 31 日数据截止，bezuclastinib 达到主要终点——按 mIWG-MRT-ECNM 标准评估的总缓解率（ORR）为 65%，其中 57% 的患者达到完全缓解（CR）、伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）或部分缓解（PR）的最佳应答；按纯病理缓解（PPR）标准评估的应答率高达 81%。此外，12 个月无进展生存率为 79%，12 个月总生存率为 87%，中位 PFS 与 OS 尚未成熟，提示疾病修饰潜力。

3. 审评节奏与多适应症布局

FDA 的受理意味着该申请已进入正式审评程序，且暂不计划召开咨询委员会、未发现审评问题，监管路径较为顺畅。除 AdvSM 外，bezuclastinib 还有两项 NDA 正在审评：非进展期系统性肥大细胞增多症（PDUFA 日期 2026 年 12 月 30 日）与胃肠道间质瘤（GIST，PDUFA 日期 2026 年 11 月 30 日）。三项适应症共同指向 KIT 驱动的疾病谱，bezuclastinib 有望成为横跨多个适应症的精准靶向药物。