Mimrylo（rusfertide）是什么药？

Mimrylo（rusfertide）是一种首个铁调素（hepcidin）模拟物，用于治疗现有治疗控制不佳的真性红细胞增多症（PV）成人患者。

Mimrylo（rusfertide）如何帮助真性红细胞增多症患者？

它通过限制体内用于生成红细胞的铁供应，抑制红细胞过度生成，并减少患者对放血治疗的需求。

Mimrylo（rusfertide）的常见不良反应有哪些？

常见不良反应主要包括注射部位反应和贫血。

‎每日资讯速递2026-09-03｜FDA批准首款铁调素模拟物rusfertide治疗真性红细胞增多症

作者：解螺旋资讯组

2026-09-04｜原创

全文概要
美国 FDA 于 2026 年 9 月 3 日批准 Mimrylo（rusfertide）用于现有治疗控制不佳的真性红细胞增多症（PV）成人患者。这是全球首款 first-in-class 铁调素（hepcidin）模拟物，通过限制可用于制造红细胞的铁含量来抑制红细胞过度生成，有望显著减少患者的放血负担。

2026年9月3日资讯，美国 FDA 于 2026 年 9 月 3 日批准 Mimrylo（rusfertide）用于现有治疗控制不佳的真性红细胞增多症（PV）成人患者。这是全球首款 first-in-class 铁调素（hepcidin）模拟物，通过限制可用于制造红细胞的铁含量来抑制红细胞过度生成，有望显著减少患者的放血负担。

1. 疾病痛点：红细胞过度生成带来长期放血负担

真性红细胞增多症是一种骨髓增殖性肿瘤，以红细胞过度生成为核心特征，患者常需频繁接受放血治疗以降低血细胞比容，进而降低血栓等并发症风险。长期的反复放血不仅带来身体负担，也严重影响患者的生活质量。

FDA 药品评价与研究中心 Tanya Wroblewski 博士表示，PV 患者长期面临管理慢性血液疾病、频繁抽血的挑战，本次获批的 rusfertide 提供了一款全新的 first-in-class 选择，有望切实减轻患者负担。

2. 作用机制与 III 期 VERIFY 试验数据

Rusfertide 的作用机制颇具巧思：它模拟体内天然调节铁代谢的激素铁调素，通过限制机体用于生成新生红细胞的铁供应，从而抑制红细胞过度生成。

其批准基于 III 期 VERIFY 试验，该研究纳入 293 例在接受标准治疗的同时仍需频繁放血的 PV 成人患者，随机接受 rusfertide（起始剂量 19 mg、每周皮下注射一次、滴定至血细胞比容<45%）或安慰剂治疗。结果显示，在 20 至 32 周期间，rusfertide 组有 76.9% 的患者无需放血，而安慰剂组这一比例仅为 32.9%，差异显著。