什么是转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）？

ATTR-CM是一种由错误折叠的转甲状腺素蛋白在心肌沉积引起的进行性心肌病，可导致心力衰竭和心律失常。

eplontersen是如何治疗ATTR-CM的？

eplontersen属于反义寡核苷酸药物，通过抑制肝脏产生TTR蛋白，从源头减少致病蛋白沉积。

eplontersen在不同患者中的疗效有何差异？

二次分析显示，基线未使用TTR稳定剂的患者从eplontersen中观察到获益，而基线已使用稳定剂的患者未观察到明显获益。

‎每日资讯速递2026-08-30-eplontersen治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病亚组分析揭晓

作者：解螺旋资讯组

2026-08-31｜原创

全文概要
在2026年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布、并于8月30日在线发表于《Nature Medicine》的一项研究，对CARDIOTransform III期试验进行了二次分析：转甲状腺素蛋白（TTR）靶向反义寡核苷酸药物eplontersen治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）时，基线未使用TTR稳定剂的患者观察到获益，而基线已使用稳定剂的患者未观察到获益。这一发现为ATTR-CM这一进行性、致死性心肌病的治疗策略选择提供了新的循证依据。

2026年8月30日资讯，在2026年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布、并于8月30日在线发表于《Nature Medicine》的一项研究，对CARDIOTransform III期试验进行了二次分析：转甲状腺素蛋白（TTR）靶向反义寡核苷酸药物eplontersen治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）时，基线未使用TTR稳定剂的患者观察到获益，而基线已使用稳定剂的患者未观察到获益。这一发现为ATTR-CM这一进行性、致死性心肌病的治疗策略选择提供了新的循证依据。

1. ATTR-CM：从"罕见病"到"可干预心肌病"的认知跃迁

转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）是由错误折叠的转甲状腺素蛋白在心肌沉积所导致的进行性心肌病，患者常表现为心力衰竭、心律失常，中位生存期曾十分有限。近年来，随着TTR稳定剂与基因沉默疗法相继获批，这一疾病从"诊断难、无药可治"转变为"早诊早治、可延缓进展"，是心脏淀粉样变领域最重要的进展之一。

eplontersen是一种反义寡核苷酸药物，通过抑制TTR蛋白的肝脏合成，从源头减少致病蛋白的产生，属于"基因沉默"类疗法。

2. 关键发现：稳定剂背景影响eplontersen的获益

CARDIOTransform是一项检验eplontersen治疗ATTR-CM的III期随机对照试验。此次发表于《Nature Medicine》的二次分析，聚焦于"是否联用TTR稳定剂"这一治疗背景的影响。结果显示：在基线未使用TTR稳定剂的患者中，eplontersen表现出有益效果；而在基线已使用TTR稳定剂的患者中，未观察到类似获益。

这一结果提示，转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的治疗策略可能需要"分层"思考——对于已接受稳定剂治疗的患者与初治患者，加用或换用基因沉默疗法的价值可能不同，需结合患者既往治疗路径进行个体化决策。

3. 临床启示：治疗时机的精细化

对心内科与心肌淀粉样变专科医生而言，这项亚组分析强化了"治疗时机与治疗背景"的重要性：在疾病早期、尚未启动稳定剂治疗时介入基因沉默疗法，可能是获益更充分的人群。当然，二次分析本质上属于探索性证据，其结论仍需前瞻性研究进一步验证。随着ESC 2026更多心脏淀粉样变数据的披露，ATTR-CM的治疗格局预计将持续演进，多机制药物的联合与序贯策略将成为下一阶段的临床焦点。