‎每日资讯速递2026-08-30-FDA批准全球首款铁调素模拟肽Mimrylo治疗真性红细胞增多症

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8月28日，Protagonist Therapeutics与武田（Takeda）联合宣布，美国FDA批准皮下注射的铁调素模拟肽Mimrylo（rusfertide），用于治疗需频繁放血治疗的真性红细胞增多症（PV）成人患者的红细胞增多症。这是全球首个也是唯一获批的铁调素模拟肽，标志着PV这一罕见血液肿瘤从"放血对症"迈向"靶向铁代谢病因"的新阶段。关键III期VERIFY试验显示，在治疗第20–32周，Mimrylo组达到临床缓解（无需放血）的比例约76.9%，显著高于安慰剂组的32.9%。

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1. 真性红细胞增多症：被忽视的"放血依赖"困境

真性红细胞增多症（PV）是一种骨髓增殖性肿瘤，患者骨髓过度生成红细胞，导致血液黏稠、血栓风险升高。标准治疗长期依赖定期放血（治疗性静脉切开）以降低血细胞比容，但频繁放血会导致铁缺乏、疲劳加重，严重影响生活质量，且患者依从性差。

Mimrylo的作用机制正对准这一病理核心——它模拟天然激素铁调素（hepcidin），通过限制红细胞生成所需的铁供应，从上游抑制红细胞过度生成，从而减少或消除对放血的依赖，并改善血细胞比容控制和疲劳症状。

2. VERIFY III期：缓解率翻倍以上的硬证据

此次批准基于III期VERIFY研究，纳入约293名尽管接受标准治疗仍需频繁放血的PV患者。结果显示，在治疗第20–32周，Mimrylo组达到"无需放血"这一临床缓解标准的患者比例约76.9%，而安慰剂组仅32.9%，同时血细胞比容控制和疲劳评分也得到改善。

此前，rusfertide已基于II期REVIVE研究展现出持续的疗效信号。作为first-in-class铁调素模拟肽，其获批填补了PV领域数十年来的治疗空白，也为其他铁代谢相关疾病的药物开发打开了新思路。

3. 对临床的意义：从"放血"到"病因干预"的范式转换

对血液科医生而言，Mimrylo的获批提供了一种新的长期管理工具，有望减少患者的放血频次、改善贫血与疲劳，并可能降低血栓相关并发症风险。需要提醒的是，该药为处方药，具体用药需由专科医生根据患者病情、铁代谢状态与血栓风险综合评估。业内普遍认为，这一批准是PV治疗史上的重要里程碑，也是铁调素通路成药性从理论走向临床的首次完整验证。

来源：FDA / Protagonist Therapeutics / Takeda新闻稿

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